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Le nomlabofusp (anciennement CTI-1601) est une thérapie de remplacement de la frataxine, en utilisant le couplage de la frataxine à une protéine transporteuse. Les auteurs rapportent dans cet article les résultats des études de phase 1 qui ont évalué la sécurité, les profils pharmacocinétiques et pharmacodynamiques du nomlabofusp administré par voie sous-cutanée chez des adultes atteints d’ataxie de Friedreich.

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