Chers amis,
Comme indiqué dans notre communication du 1er septembre concernant le dossier Skyclarys® (omaveloxolone), nous souhaitons vous apporter un point d’information sur la situation et les prochaines étapes.
État d’avancement du dossier
À la suite de l’évaluation rendue le 8 juillet 2026 par la Commission de la Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS), des négociations tarifaires sont actuellement en cours entre le Comité économique des produits de santé (CEPS) et le laboratoire Biogen.
Accès au traitement et dispositif d’Accès Précoce
Dans le contexte actuel, les négociations entre le CEPS et le laboratoire pourraient s’avérer particulièrement complexes. Dans cette situation, le laboratoire pourrait décider de ne pas demander le renouvellement du dispositif d’Accès Précoce pour Skyclarys®.
Si tel était le cas, le dispositif d’Accès Précoce prendrait fin en janvier 2027. Toutefois, il est important de souligner que :
- Les patients déjà inclus dans le dispositif, ainsi que ceux qui le seront avant fin janvier 2027, continueront à bénéficier du traitement selon les modalités actuelles jusqu’à fin janvier 2028. Le laboratoire a en effet l’obligation légale d’assurer la fourniture du médicament pendant un an après la fin de l’Accès Précoce.
- Les patients déjà inclus dans le dispositif n’ont donc aucune démarche particulière à effectuer pour continuer à recevoir leur traitement jusqu’en janvier 2028.
- En revanche, si l’Accès Précoce n’était pas renouvelé, aucun nouveau patient ne pourrait intégrer ce dispositif après fin janvier 2027.
Nous savons que cette situation peut susciter des interrogations et des inquiétudes. À ce stade, les personnes bénéficiant déjà de l’Accès Précoce peuvent être rassurées quant à la continuité de leur traitement dans les conditions prévues par la réglementation.
Conditions de remboursement
Pour rappel, et d’après sante.gouv.fr, l’accès au remboursement d’un médicament repose sur plusieurs étapes :
- Le CEPS fixe le prix du médicament.
- L’Union nationale des caisses d’assurance maladie (UNCAM) détermine le taux de remboursement, notamment en fonction du niveau de service médical rendu (SMR) et de la gravité de la maladie concernée.
- Les ministères chargés de la Santé et de la Sécurité sociale prennent ensuite la décision finale d’inscription au remboursement, publiée au Journal officiel.
À ce jour, le dernier avis de la HAS attribue à Skyclarys® un Service Médical Rendu (SMR) qualifié de faible (niveau 5). Dans le cadre du décret du 21 août 2026, cela pourrait conduire à un niveau de remboursement de l’ordre de 5 % (https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000054733601).
Agir ensemble
Face à ces enjeux majeurs pour les personnes concernées par l’ataxie de Friedreich, l’AFAF reste pleinement mobilisée.
Nous préparons une action de sensibilisation sous la forme d’une lettre ouverte ou d’une pétition destinée à la fois aux pouvoirs publics et au laboratoire dans le but qu’ils trouvent une solution pérenne et acceptable pour les malades.
Après concertation avec nos partenaires (Filière BRAIN-TEAM, Alliance Maladies Rares, Centre de Référence), nous solliciterons votre soutien pour relayer nos messages, témoigner de votre expérience et renforcer nos démarches.
Dès à présent, nous invitons toutes les personnes qui le peuvent à se manifester si elles disposent de contacts ou de possibilités de relais auprès :
- des médias et de la presse ;
- des responsables politiques (députés, sénateurs, élus locaux, etc.) ;
- ou de toute autre organisation susceptible de soutenir cette mobilisation.
Chaque témoignage, chaque relais et chaque soutien peuvent contribuer à faire entendre la voix des personnes vivant avec l’ataxie de Friedreich et de leurs familles.
Pour en savoir plus
Vous pouvez consulter notre communiqué du 1er septembre détaillant l’avis rendu par la HAS le 8 juillet 2026 :
