En septembre 2024, la Commission de la Transparence (CT) a rendu un avis favorable au remboursement de Skyclarys, lui accordant un Service Médical Rendu (SMR) modéré (remboursement à 30% par l’Assurance Maladie) et une Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) V (absence de progrès thérapeutique).
En mai 2026, la CT a réalisé une évaluation des nouvelles données présentés par Biogen.
Le 8 juillet 2026, la commission a procédé à l’audition du laboratoire et à l’adoption de l’avis définitif : le SMR a été revu à la baisse passant de modéré à faible (remboursement de 15% par l’Assurance Maladie) tandis que l’ASMR V a été maintenu.
L’AFAF tenait à vous informer de ces informations importantes. Nous avons contribué à chaque évaluation en fournissant les résultats de l’enquête réalisée auprès de malades atteints d’AF en 2025. D’autre part, nous allons échanger avec les différentes parties-prenantes et vous tiendrons informés de l’avancement des prochaines étapes.
Les conclusions de la Commission de la Transparence
1. Service Médical Rendu (SMR)
- L’ataxie de Friedreich est une maladie neurogénétique rare, grave et invalidante. Les manifestations de la maladie ont des répercussions importantes sur tous les aspects de la vie quotidienne, sur la vie familiale, sociale et professionnelle des patients.
- Il s’agit d’un traitement symptomatique qui vise à ralentir le processus évolutif de la maladie.
- Le rapport efficacité/effets indésirables apparaît limité à court terme et reste à préciser à plus long terme eu égard au faible niveau de preuve et/ou au manque de données sur l’évolution de la morbidité de la maladie, la qualité de vie et la survie des patients.
- Il s’agit d’un traitement de première intention en l’absence de comparateur cliniquement pertinent.
- Intérêt de santé publique
Compte tenu :
– du besoin médical majeur de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez ces patients,
– de l’absence de réponse au besoin médical identifié en raison :
* des incertitudes sur l’impact du médicament quant à la réduction de la morbidité à court terme, eu égard aux résultats versus placebo sur le score d’évaluation neurologique mFARS à 48 semaines de traitement,
* de l’absence d’éléments permettant d’étayer un impact sur la qualité de vie, la morbidité à long terme et/ou la survie des patients,
* de l’absence d’éléments permettant d’étayer un impact supplémentaire sur l’organisation des soins ou le parcours de soin et/ou de vie du patient et de son entourage,
- SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone) n’est pas susceptible d’avoir un impact supplémentaire sur la santé publique.
Compte tenu de l’ensemble de ces éléments, la Commission considère que le service médical rendu par SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule, est faible dans l’indication de l’AMM.
La Commission donne un avis favorable à l’inscription de SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule, sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux et sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités 1 dans l’indication et aux posologies de l’AMM.
- Taux de remboursement proposé pour l’inscription sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux : 15%
2. Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)
Compte tenu :
- des réserves sur la pertinence clinique de l’effet observé versus placebo sur le score d’évaluation neurologique mFARS chez les patients sans déformation « pieds creux » de l’étude MOXIe partie 2 (-2,4 points, IC95% [-4,31 ; -0,50]) et de l’absence de mise en évidence de différence versus placebo sur les critères d’évaluation secondaires hiérarchisés,
- des incertitudes sur la transposabilité des résultats à l’ensemble des patients ayant une ataxie de Friedreich, notamment aux patients ayant une cardiomyopathie avancée, un diabète non contrôlé ou une forme évoluée de la maladie,
- des réserves émises sur le niveau de preuve et l’interprétation des résultats issus des données de comparaison indirecte,
- de la fréquence des effets indésirables rapportés et la mise en évidence de risques de lésion hépatique et d’insuffisance cardiaque congestive,
- et malgré un besoin médical majeur de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés chez ces patients,
La commission considère que SKYCLARYS 50 mg (omavéloxolone), gélule, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l’ataxie de Friedreich.
* La Commission souhaite la mise en place d’un registre national des patients ayant une ataxie de Friedreich à partir de la base BNDMR. La Commission recommande que le recueil des données soit défini en collaboration étroite avec les centres de référence et de compétence.
Vous pouvez consulter l’ensemble des documents ici :
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1 Pour être achetés et utilisés à l’hôpital, les médicaments doivent être inscrits sur la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l’usage des collectivités et divers services publics. Cette liste est établie par les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, après avis de la Haute Autorité de Santé (HAS).
Définitions :
CT : Commission de la Transparence. La CT est une instance scientifique composée de médecins, pharmaciens, spécialistes en méthodologie et épidémiologie et d’usagers. Elle évalue les médicaments ayant obtenu leur autorisation de mise sur le marché (AMM), lorsque le laboratoire qui les commercialise souhaite obtenir leur inscription sur la liste des médicaments remboursables
SMR : service médical rendu. Critère qui prend en compte la gravité de la pathologie pour laquelle le médicament est indiqué et les données propres au médicament lui-même dans une indication donnée.
- Efficacité et effets indésirables ;
- Place dans la stratégie thérapeutique (notamment au regard des autres thérapies disponibles) et existence d’alternatives thérapeutiques ;
- Intérêt pour la santé publique.
En fonction de l’appréciation de ces critères, plusieurs niveaux de SMR ont été définis :
- SMR important au majeur
- SMR modéré ou faible, mais justifiant cependant le remboursement
- SMR insuffisant pour justifier une prise en charge par la collectivité
Le SMR définit le taux de remboursement par l’Assurance Maladie :
- Important ou Majeur : Remboursement à 65 %
- Modéré : Remboursement à 30 %
- Faible : Remboursement à 15 %
- Insuffisant : Pas de remboursement (0 %)
Le SMR d’un médicament est mesuré à un moment donné. Il peut évoluer dans le temps et son évaluation se modifier, notamment lorsque des données nouvelles sur lesquelles son appréciation se fonde sont produites, ou lorsque des alternatives plus efficaces apparaissent.
SMRI Service médical rendu insuffisant.
ASMR : Amélioration du service médical rendu. L’ASMR correspond au progrès thérapeutique apporté par un médicament.
En fonction de l’appréciation, plusieurs niveaux d’ASMR ont été définis :
- ASMR I, majeure,
- ASMR II, importante,
- ASMR III, modérée,
- ASMR IV, mineure,
- ASMR V, inexistante, signifie « absence de progrès thérapeutique ».
Le niveau d’ASMR intervient dans la fixation du prix d’un médicament remboursable.
AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
mFARS (modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale) : échelle modifiée d’évaluation de l’ataxie de Friedreich. Outil clinique utilisé pour évaluer la gravité des troubles neurologiques et l’évolution de la maladie chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich.
MOXIe Part 2 (NCT02255435) : essai clinique multicentrique, en double aveugle et contrôlé par placebo visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’omavéloxolone 150 mg administré une fois par jour pendant 48 semaines, chez des patients atteints d’ataxie de Friedreich âgés de 16 à 40 ans. L’omavéloxolone a amélioré la fonction neurologique de manière statistiquement significative, évaluée par la variation par rapport à la valeur initiale du score mFARS, comparé au placebo, et a été considéré globalement sûr et bien toléré.
BNDMR : Banque Nationale de Données Maladies Rares. Projet prioritaire du Plan National Maladies Rares 2, financé par le ministère de la Santé.
