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Approbation de la FDA pour l’omaveloxolone :  compléments d’informations (2 mars 2023)

En tant que présidente et maman confrontée à la maladie depuis plus de 30 ans, je comprends très bien la déferlante de questions et d’espoir que suscite l’avancée de ce dossier pour cette molécule. Retarder l’évolution de la maladie serait déjà un grand pas, d’autant que d’autres molécules seront sûrement disponibles dans les années proches, d’autres essais cliniques progressant bien.
Myriam Raï a développé les étapes connues à ce jour sur la suite du dossier. Confiance : la communauté Friedreich, médecins, chercheurs, laboratoires et associations n’ont qu’un objectif : contrer l’AF « Cure FA ! ».
Juliette Dieusaert, avec le CA AFAF

Ce 28 février 2023, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé l’omaveloxolone (SKYCLARYS ™) pour les personnes atteintes d’ataxie de Friedreich (AF) âgées de 16 ans ou plus aux Etats-Unis.

L’Omaveloxolone a pu améliorer de manière significative la fonction neurologique (mesurée à l’aide de l’échelle d’évaluation modifiée de l’ataxie de Friedreich, mFARS) dans l’essai MOXIe, une étude multinationale phase 2, d’un an, en double aveugle contrôlée par placebo.
L’étude d’extension de 3 ans a montré un ralentissement de la progression de plus de 50 % par rapport à un groupe de patients AF confrontés à l’évolution naturelle de la maladie.
L’approbation de ce médicament représente une première étape importante pour les personnes atteintes d’AF.

Aux USA, selon le programme REACH communiqué par Reata pour l’accessibilité aux Etats-Unis, le médicament sera disponible mensuellement dans une pharmacie de spécialité qui travaillera sur base de dossier entre le patient, son médecin et son assurance. Plus d’informations sur https://reatareach.com.

En Europe, Reata a déposé la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de SKYCLARYS™ fin 2022 et l’Agence européenne des médicaments (EMA) l’examine actuellement.
Lors de la conférence de presse de Reata, dont vous pouvez écouter l’intégralité sur  https://events.q4inc.com/attendee/939887927?t=1677673027025, il a été communiqué que la compagnie pharmaceutique espère une disponibilité de SKYCLARYS™  en Europe en 2024 si le produit est approuvé par l’EMA. La compagnie serait en discussion pour un accès précoce à cette date dans certains pays européens, sans fournir plus de détails ce jour.
Il n’est donc pas encore possible pour le moment de se procurer SKYCLARYS™ en France mais bien sûr l’objectif est que l’accès soit étendu partout et le plus vite possible.

Des essais pédiatriques sont en cours de planification avec l’EMA donc en Europe, et seul l’âge d’inclusion a été communiqué par Reata lors de cette conférence du 28 février : 6-16 ans.

Selon la notice de SKYCLARYS™, il pourra être prescrit à toute personne atteinte de l’AF âgée d’au moins 16 ans. Plus d’infos dans le document PDF disponible sur https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216718Orig1s000lbl.pdf.

Pour comprendre le mode d’action de l’omaveloxolone, voir cette vidéo de FARA, sous-titrée en français : https://www.youtube.com/watch?v=ShynFqFiHUk

Myriam Rai, PhD
Director of Global Relations & Initiatives
Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA)

La FDA approuve l’omaveloxolone comme thérapeutique AF, le 28 février 2023

L’agence américaine du médicament, la FDA, a annoncé que l’omaveloxolone avait reçu l’approbation comme thérapeutique dans l’AF. Cette décision était très attendue de la communauté Friedreich mondiale. C’est un grand pas vers l’accès à cette molécule en Europe aussi, par la suite, et à d’autres molécules.
Plus d’infos bientôt lors de la rencontre annuelle AFAF!

« Mardi 28 février 2023.
Aujourd’hui, la FDA a annoncé que SKYCLARYS (omaveloxolone) est approuvé dans le traitement de l’ataxie de Friedreich.

Vous trouverez le communiqué de presse du laboratoire Reata sur  https://www.reatapharma.com/investors/news/news-details/2023/Reata-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-SKYCLARYS-Omavaloxolone-the-First-and-Only-Drug-Indicated-for-Patients-with-Friedreichs-Ataxia/default.aspx

Lien vers le site de l’agence américaine du médicament, la FDA :

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216718.

FARA travaille sur un suivi communautaire qui sera publié sous peu. Voici leur communication :
https://www.curefa.org/news-press-releases/first-medication-to-treat-friedreich-s-ataxia-approved-on-rare-disease-day

N’hésitez pas à utiliser la communication du FARA et à la réitérer. »

Reçu de Myriam Rai, PhD
Director of Global Relations & Initiatives
Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA)

Les dernières avancées des recherches cliniques (novembre 2022)

L’atelier visio n°10 a fait suite au Congrès International sur la Recherche dans les Ataxies (ICAR) à Dallas. Il a été animé par le Pr Massimo Pandolfo (département de Neurologie, université McGill à Montréal) et le Dr Myriam Rai (responsable des relations et des initiatives globales pour FARA).

 

Retrouvez la rediffusion de l’atelier sur notre page « Rencontres & ateliers » ou sur notre chaîne YouTube.

Essai sur l’Omaveloxolone (REATA) : comprendre les annonces récentes- Webinaire FARA

Cet article explique la méthodologie de l’étude sur l’Omaveloxolone menée par Reata (MOXIe), les résultats, le processus de soumission, le calendrier etc.

Compte-rendu de Cecilia Estrella sur la base du webinaire de FARA avec Jen Farmer, David Lynch et Layne Rodden. 

Le 30 août 2022, FARA a organisé un webinaire pour mieux comprendre les nouvelles données que Reata Pharmaceuticals a rendues publiques concernant l’étude d’extension en ouvert (OLE, en cours) sur l’Omaveloxolone. En effet, ces nouvelles données ont un impact sur le calendrier de révision de la demande de nouveau médicament, NDA, (new drug application) sollicitée par Reata. 

Le processus de soumission, d’examen et d’approbation du nouveau médicament (NDA) se déroule uniquement entre Reata et la FDA (Food and drug administration). La soumission de nouvelles données a été considérée comme un amendement à la demande initiale ; le report de la date de décision d’une approbation (ou non) (PDUFA) du nouveau médicament au 28 février 2023, relève uniquement de la FDA.

Objectifs et résultats des études sur l’Omaveloxolone menées par Reata (MOXIe)
Deux études ont été préalablement réalisées par Reata. L’une pour identifier la dose optimale à utiliser, la seconde pour évaluer la sécurité et l’efficacité de 150 mg de l’Omaveloxolone (Omav).

Résultats

Il ressort de l’évaluation par la mFARS dans les activités quotidiennes et par d’autres mesures d’efficacité, qu’Omav améliore significativement la fonction neurologique. Il a été en général bien toléré par les patients AF.

Le compte rendu complet est disponible sur la page « Etudes & essais cliniques« , vous pouvez aussi y accéder directement par ce lien.

Publications

Nous relayons ici certaines publications scientifiques ayant trait à l’ataxie de Friedreich.

Cette section est  un relais vers des articles publiés : après lecture de la publication, nous traduisons le titre et renvoyons ici vers la publication complète. Nous ne traduisons pas ces publications, et n’utilisons pas de traducteur automatique – car vous pouvez le faire sur le site de la publication.

Les articles ou publications qui font l’objet de traductions par l’AFAF, ou par d’autres associations, sont disponibles sur les autres pages de notre site, vous en serez informés dans la section ‘nos dernières informations‘.

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