Actualités de la recherche

Dans le cadre d’un essai clinique de phase I-II, sur l’évaluation de l’effet de l’artésunate dans l’ataxie de Friedreich (essai clinique Artémis), le professeur Arnold Munich recherche 4 patients AF volontaires de sexe masculin pour conclure cet essai. Ces volontaires devraient si possible habiter la région parisienne, afin d’éviter la fatigue liée aux déplacements nécessaires aux visites très rapprochées au Centre d’investigation clinique de l’Institut Imagine de l’hôpital Necker.

Contact : arnold.munnich@inserm.fr

Larimar Therapeutics a annoncé le 25/07/2023 que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a autorisé l’essai de phase 2 d’exploration des doses de CTI-1601 (contrôlé par placebo), à passer à une cohorte de 50 mg dans laquelle les participants atteints d’ataxie de Friedreich recevront une dose quotidienne pendant les 14 premiers jours, puis tous les deux jours jusqu’au 28e jour.
En outre, la FDA a également autorisé le lancement de l’essai OLE (open label extension) de Larimar. Les participants recevront 25 mg de CTI-1601 par jour.

CTI-1601 est une thérapie de remplacement protéique conçue pour délivrer de la frataxine dans les mitochondries des patients atteints, par l’intermédiaire d’une protéine transporteuse.

Vous trouverez le communiqué de presse sur le lien suivant (en anglais):

Larimar Therapeutics Receives FDA Clearance to Proceed to 50 mg Cohort in CTI-1601’s Phase 2 Friedreich’s Ataxia Trial and to Initiate Open Label Extension Trial – Larimar Therapeutics, Inc. (larimartx.com)

La société Reata Pharmaceuticals, Inc. a déposé le 3 Juillet 2023 en France le dossier d’accès précoce pour le SKYCLARYS (omaveloxolone) auprès de la Haute Autorité de Santé (HAS) et de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Les agences ont 3 mois au maximum pour statuer sur cette demande, donc jusqu’au 3 Octobre 2023.

Ensuite le laboratoire Reata Pharmaceuticals, Inc. dispose de 2 mois pour rendre la molécule disponible auprès des patients éligibles.

Tout le monde est à pied d’œuvre, y compris l’AFAF bien sûr, pour préparer tout ce qui est nécessaire dans le cas d’une réponse positive, que l’on espère tous, pour ce 1er traitement approuvé dans l’Ataxie de Friedreich.

Nous vous tiendrons bien entendu informés de la suite, de nombreuses autres réunions sont déjà prévues. Nous espérons un accès à toutes et à tous début 2024.

Résumé du communiqué de presse
LEXEO Therapeutics (LEXEO) est une société de thérapie génique au stade clinique qui développe des candidats de thérapie génique basés sur un virus adéno-associé (AAV).
LX2006 est la première thérapie génique expérimentale pour le traitement de la cardiomyopathie due à l’ataxie de Friedreich.
SUNRISE-FA est un essai ouvert multicentrique de phase 1/2 de 52 semaines en escalade de dose qui évalue la sécurité et la tolérabilité, ainsi que l’efficacité préliminaire de LX2006 chez des patients atteints de cardiomyopathie FA. LX2006 est administré en une seule perfusion intraveineuse aux patients dans au moins deux cohortes de doses croissantes. La sécurité et l’efficacité à long terme seront évaluées pendant quatre années supplémentaires après l’achèvement de l’essai initial, ce qui permettra d’obtenir des données sur une période totale de cinq ans après le traitement par le LX2006.
LEXEO a annoncé ce jour l’achèvement de la première cohorte de doses et l’administration de dose du premier patient de la deuxième cohorte de doses dans SUNRISE-FA.
Dans la première cohorte de doses, LX2006 a été bien toléré et aucun événement inattendu ou toxicité n’a été observé. Suite à la recommandation du Comité de surveillance des données de sécurité (DSMB ), les investigateurs ont commencé à administrer les doses dans la deuxième cohorte.

Pour plus d’informations sur l’essai, visitez le site www.clinicaltrials.gov en utilisant l’identifiant de l’étude NCT05445323.
Le communiqué de presse est disponible sur
LEXEO Therapeutics Announces Completion of First Cohort and Dosing in Second Cohort in SUNRISE-FA, a Phase 1/2 Clinical Trial of LX2006 for the Treatment of Friedreich’s Ataxia Cardiomyopathy – LEXEO Therapeutics (lexeotx.com)