L’Association Française de l’Ataxie de Friedreich réalise des enquêtes auprès de ses adhérents, notamment dans le cadre de la voix du patient, mais aussi des enquêtes en vie réelle. Cette page présente dans un premier temps les enquêtes en vie réelle faites par l’AFAF depuis 2023.
Enquêtes en vie réelle
Entretiens non directifs sur les effets de omaveloxolone après moins de 9 mois de traitement
- Entretiens non directifs sur les ressentis en vie réelle de patients prenant le Skyclarys
- Avril – mai 2024
- 9 adhérents AFAF volontaires
Diffusion
- poster au congrès ICAR 2024 , 12-15 novembre, Londres.
Utilisation pour un dossier HAS
- Pour le dossier d’inscription au remboursement Skyclarys 2024
Ressentis en vie réelle après 2 semaines à 11 mois de traitement par omaveloxolone
- Enquête quantitative : questionnaire structuré pour recueillir des données structurées sur les effets de Skyclarys (impact sur les symptômes, effets indésirables….) et des ressentis (commentaires libres), de 2 semaines à 11 mois de traitement.
- octobre- novembre 2024
- 109 participants adhérents à l’AFAF
Diffusion
- Poster aux congrès Rare 2025, Paris 7-8 octobre 2025.
Utilisation pour un dossier HAS
- Rapport fourni à la HAS en janvier 2025 comme complément d’information pour le 1er renouvellement de l’Accès Précoce
Ressentis en vie réelle avant et après 1 an de traitement par omaveloxolone
- Enquête quantitative juin 2025 : questionnaire structuré pour recueillir des données structurées sur les effets de Skyclarys (impact sur les symptômes, effets indésirables….) et des ressentis (commentaires libres) avant et après 1 an de traitement.
- D’avantage de questions qu’en 2024
- Juin 2025
- 142 participants adhérents et non adhérents AFAF
Diffusion
- poster aux congrès World Orphan Drug Congress 2025, Amsterdam 27-29 October 2025
- présentation à la International Ataxia Patient Conference, hosted by Euro-ataxia, Amsterdam, 28-29 October 2025
- à venir : poster à présenter à ICAR 2026, Atlanta US, 10-13 novembre 2026
Utilisation pour un dossier HAS
- résultats préliminaires de l’enquête utilisés pour la nouvelle soumission de la demande d’évaluation en vue d’un remboursement, août 2025
Avancer ensemble,
C’est aussi pouvoir compter sur votre aide !