PTC Therapeutics vient de rapporter les résultats topline de l’essai MOVE-FA sur la vatiquinone chez des patients atteints d’ataxie de Friedreich. L’étude n’a pas atteint son critère principal de changement statistiquement significatif du score mFARS à 72 semaines dans la population d’analyse primaire. Cependant, le traitement à la vatiquinone a démontré des avantages significatifs sur les sous-échelles clés de la maladie et les paramètres secondaires.
Matthieu B. Klein, M.D., président-directeur général de PTC Therapeutics, affirme “Compte tenu des signes d’avantages cliniques, du profil d’innocuité bien établi de la vatiquinone chez les enfants et des besoins médicaux non satisfaits des patients pédiatriques atteints de cette affection, nous sommes impatients de discuter d’une voie potentielle vers l’enregistrement.”
PTC Therapeutics a également rapporté dans un communiqué de presse subséquent l’arrêt de tous leurs programmes de thérapie génique préclinique, y compris FA.
L’entreprise organise un appel d’investisseurs à 17h HE aujourd’hui, accessible à l’adresse suivante : https://bit.ly/3IE5z3s
FARA se réjouit de travailler avec PTC Therapeutics sur les prochaines étapes du programme vatiquinone.
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