Larimar Therapeutics a annoncé le 25/07/2023 que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a autorisé l'essai de phase 2 d'exploration des doses de CTI-1601 (contrôlé par placebo), à…
La société Reata Pharmaceuticals, Inc. a déposé le 3 Juillet 2023 en France le dossier d’accès précoce pour le SKYCLARYS (omaveloxolone) auprès de la Haute Autorité de Santé (HAS) et…
Résumé du communiqué de presseLEXEO Therapeutics (LEXEO) est une société de thérapie génique au stade clinique qui développe des candidats de thérapie génique basés sur un virus adéno-associé (AAV).LX2006 est…
PTC Therapeutics vient de rapporter les résultats topline de l'essai MOVE-FA sur la vatiquinone chez des patients atteints d'ataxie de Friedreich. L'étude n'a pas atteint son critère principal de changement…
