Point Skyclarys au 15 Février – questions relatives à l’organisation de l’accès précoce et à l’AMM

L’AFAF a relayé le 19 janvier le communiqué signé conjointement par NEUROGENE, le Centre de Référence Maladies Rares de Neurogénétique (filière BRAIN-TEAM), et FILNEMUS, la filière des maladies neuromusculaires (https://www.afaf.asso.fr/2024/01/20/skyclarys-omaveloxolone-le-point-au-19-janvier-2024/).…

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Comparaison  par score de propension du traitement à l’omaveloxolone avec les données de l’histoire naturelle de l’ataxie de Friedreich

Lynch DR, Goldsberry A, Rummey C, Farmer J, Boesch S, Delatycki MB, Giunti P, Hoyle JC, Mariotti C, Mathews KD, Nachbauer W, Perlman S, Subramony SH, Wilmot G, Zesiewicz T,…

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