L’AFAF a participé au World Orphan Drug Congress qui s’est tenu à Amsterdam du 27 au 29 octobre 2025.
Celui-ci est l’un des principaux événements mondiaux dédiés aux médicaments orphelins et aux maladies rares, qui réunit fabricants, chercheurs, décideurs politiques, défenseurs des droits des patients …
Nous avons pu y présenter une partie des résultats de l’enquête réalisée en juin et juillet 2025 auprès de patients français atteints de l’ataxie de Friedreich, et recevant le Skyclarys (Omaveloxolone) sur une période pouvant aller jusqu’à 73 semaines.
Cliquer ici pour découvrir ce qui a été présenté.
