Vous trouverez ci-dessous les dernières informations communiquées par le groupe Biogen.
Étude de phase 3 BRAVE (pédiatrie) – Une étape atteinte en matière d’inclusion
L’étude BRAVE a atteint 50% de son objectif d’inclusion, avec 128 participants recrutés à ce jour. Pour rappel, l’étude prévoit d’inclure jusqu’à 255 participants.
L’étude inclut désormais des enfants âgés de 2 à moins de 7 ans, en plus de ceux âgés de 7 à 15 ans. Cette étape importante nous permet de tenter de répondre aux besoins non couverts d’une population pédiatrique plus large, quels que soient l’âge et la capacité de marche des patients (ambulatoires et non ambulatoires).
Pour rappel, l’étude BRAVE est un essai clinique international de phase 3 évaluant l’efficacité et la sécurité de l’omaveloxolone chez des enfants atteints d’ataxie de Friedreich et âgés de 2 à 15 ans. Le recrutement pour l’étude BRAVE a débuté au mois de mai 2025 et se poursuit actuellement dans plusieurs centres cliniques à travers le monde.
Les centres actuellement actifs en France sont les suivants :
• Paris : AP-HP – Hôpital Armand Trousseau
• Montpellier : CHU de Montpellier – Hôpital Gui de Chauliac
Les informations les plus récentes concernant l’étude de phase 3 BRAVE sont publiées sur clinicaltrials.gov (NCT06953583). Les personnes intéressées par cette étude sont invitées à en discuter avec leur professionnel de santé.
Pour rappel, l’omaveloxolone n’est à ce jour pas autorisé dans le traitement des patients âgés de 2 à 15 ans. L’omaveloxolone est indiqué dans le traitement de l’ataxie de Friedreich chez les personnes âgées de 16 ans et plus.
Fin de l’étude d’extension en ouvert (OLE) MOXIe
Le dernier participant a désormais terminé l’étude d’extension en ouvert (OLE) MOXIe.
L’étude MOXIe était un essai international multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, suivi d’une phase d’extension en ouvert. Elle visait à mieux comprendre la sécurité de l’omaveloxolone ainsi que son impact sur l’effort physique, le mouvement, la coordination et la qualité de vie des personnes atteintes vivant avec l’ataxie de Friedreich.
L’étude MOXIe a joué un rôle clé dans les autorisations réglementaires de l’omaveloxolone pour le traitement de l’ataxie de Friedreich chez les patients âgés de 16 ans et plus. La phase d’extension en ouvert a permis d’évaluer la sécurité et l’efficacité du traitement sur une durée allant jusqu’à trois ans.
La finalisation de cette étude constitue une étape importante rendue possible grâce à l’implication des participants, de leurs familles, des investigateurs, des équipes des centres et de l’ensemble de la communauté de l’ataxie de Friedreich.
Nous espérons partager prochainement les données finales de l’étude MOXIe lors d’un congrès scientifique.
Exploration d’une forme de comprimé pour suspension buvable comme mode d’administration alternatif de l’omaveloxolone
Biogen a lancé récemment une étude de phase 1 visant à évaluer la bioéquivalence d’une forme « comprimé » d’omaveloxolone, destinée à être administrée sous forme de suspension buvable, comparativement à la gélule orale actuellement disponible.
À ce jour, l’omaveloxolone est administré par voie orale sous forme de gélules, ou avec le contenu des gélules saupoudré sur de la compote de pommes. L’objectif principal de cette étude est d’évaluer si l’omaveloxolone est absorbé et métabolisé de manière comparable chez des adultes en bonne santé lorsqu’il est administré sous forme de suspension buvable par rapport aux gélules.
Biogen est conscient que certaines personnes peuvent rencontrer des difficultés à avaler des gélules et souhaite explorer des options supplémentaires d’administration de l’omaveloxolone. Si cette étude est concluante et que cette nouvelle formulation est approuvée par les autorités réglementaires, elle pourrait permettre une administration du traitement sous forme liquide. Les informations les plus récentes concernant cette étude sont et seront publiées sur ClinicalTrials.gov (NCT07297199).
