La vatiquinone, développée par PTC Therapeutics, est une petite molécule, inhibiteur sélectif de la 15-lipoxygénase (15-LO), une enzyme qui est un régulateur clé des voies énergétiques et du stress oxydatif qui sont perturbés dans l’ataxie de Friedreich.
Dans les suites de la réalisation d’un étude de phase II/III ( étude MOVE-FA) PTC Therapeutics a demandé l’autorisation de mise sur le marché auprès de la FDA ( Food and Drug Administration).
L’essai de phase III MOVE-FA est une étude de 18 mois, contrôlée par placebo, qui évalue la vatiquinone par rapport à un placebo chez les enfants et les jeunes adultes atteints d’AF. Le critère d’évaluation principal est la variation par rapport à la valeur initiale du score mFARS, les critères d’évaluation secondaires clés portant sur la marche et les activités de la vie quotidienne. L’essai MOVE-FA, n’a pas atteint son critère d’évaluation principal, à savoir une variation statistiquement significative du score mFARS à 72 semaines dans la population d’analyse principale (tous les patients recrutés, âgés de 7 à 21 ans, N = 123), mais a montré des tendances positives dans les critères d’évaluation secondaires tels que la stabilité en position debout.
Le 19 août 2025, PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que la FDA avait rejeté la demande d’autorisation de mise sur le marché (NDA) de PTC Therapeutics pour la vatiquinone, invoquant des preuves d’efficacité insuffisantes et exigeant une étude supplémentaire avant une nouvelle soumission.
