La recherche clinique concerne l’être humain. Elle a pour objectifs de mieux connaître la maladie, améliorer la qualité de vie, trouver de nouvelles méthodes d’explorations et développer des thérapies.
Mieux connaître la maladie
Tout n’est pas encore connu dans l’ataxie de Friedreich.
Exemples :
• Pourquoi certains ataxiques et pas d’autres présentent une cardiomyopathie, un diabète, des atteintes auditives et oculaires, etc ?
• Pourquoi la maladie débute à 5 ans chez certains, à 50 ans chez d’autres ?
Améliorer la qualité de vie
Développer la recherche en orthophonie, ergothérapie, kinésithérapie, psychologie…
Trouver de nouvelles méthodes d’exploration
Tests diagnostics, méthodes d’imagerie, méthodes d’évaluation pour les essais de médicament.
Développer des thérapies
C’est mettre en place des essais cliniques sur des médicaments, des thérapies géniques ou cellulaires et des techniques orthopédiques (par exemple l’arthrodèse).
Participer à un essai clinique sur un médicament
Un essai clinique sur un médicament consiste à étudier, selon un protocole précis, les effets d’une molécule chez l’homme, qu’il s’agisse de volontaires malades ou sains. Le but des essais est d’établir la sécurité d’emploi et l’efficacité d’une substance.
Les essais cliniques sont encadrés par des lois et doivent obéir aux règles de bonnes pratiques cliniques.
La participation à un essai est une démarche individuelle, volontaire et qui demande un engagement éclairé. Un essai clinique se fait sous la conduite d’équipes de médecins (appelés investigateurs), compétentes et expérimentées, qui connaissent avec précision la maladie, les traitements existants et les conditions requises.
Le médecin doit vous expliquer l’essai auquel il vous propose de participer. Seul l’investigateur de l’essai clinique décide ou non d’accepter une candidature.