{"id":1764,"date":"2022-09-13T16:50:08","date_gmt":"2022-09-13T14:50:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/?page_id=1764"},"modified":"2024-04-01T16:22:14","modified_gmt":"2024-04-01T14:22:14","slug":"actualites-recherche","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/la-recherche\/actualites-recherche\/","title":{"rendered":"Actualit\u00e9s de la recherche"},"content":{"rendered":"\t\t<div data-elementor-type=\"wp-page\" data-elementor-id=\"1764\" class=\"elementor elementor-1764\" data-elementor-post-type=\"page\">\n\t\t\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-6338cd8 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"6338cd8\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column 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href=\"#publications\">Les publications r\u00e9centes d&#8217;articles<\/a><\/li>\n \t\n<\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-3bdd47a elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"3bdd47a\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\" id=\"dernieres-infos\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-07e05e0\" data-id=\"07e05e0\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-fe82b41 dernieres-info-recherche elementor-widget elementor-widget-heading\" 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}<\/style><section id=\"wpsp-3588\" class=\" wp-show-posts\" style=\"\"><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-13669 post type-post status-publish format-standard has-post-thumbnail hentry category-informations_recherche entry has-media owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<h3 class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2026\/05\/03\/mardi-12-mai-a-18-h-00-atelier-visio-lecture-critique-darticle-explication-de-texte-scientifique\/\" rel=\"bookmark\">Mardi 12 mai \u00e0 18 h 00 \u2013 Atelier visio : Lecture critique d\u2019article (explication de texte scientifique)<\/a><\/h3><div class=\"wp-show-posts-entry-meta wp-show-posts-entry-meta-below-title post-meta-inline\"><span class=\"wp-show-posts-posted-on wp-show-posts-meta\">\n\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2026\/05\/03\/mardi-12-mai-a-18-h-00-atelier-visio-lecture-critique-darticle-explication-de-texte-scientifique\/\" title=\"14h34\" rel=\"bookmark\"><time class=\"wp-show-posts-entry-date published\" datetime=\"2026-05-03T14:34:09+02:00\" itemprop=\"datePublished\">3 mai 2026<\/time><time class=\"wp-show-posts-updated\" datetime=\"2026-05-03T14:34:11+02:00\" itemprop=\"dateModified\">3 mai 2026<\/time><\/a>\n\t\t\t\t<\/span><\/div>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019AFAF vous propose une nouvelle session d\u2019explication de texte scientifique (ou lecture critique d\u2019article) \u00e0 partir de l\u2019article suivant :\u00a0<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em><strong>Peripheral frataxin levels govern long-term clinical progression in Friedreich atax<\/strong><\/em><strong><em>ia<\/em><\/strong>,\u00a0publi\u00e9 en mars 2026 dans <strong>BMJ Neurology Open<\/strong>, et\u00a0<a href=\"https:\/\/pmc.ncbi.nlm.nih.gov\/articles\/PMC13034344\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">disponible en ligne<\/a>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si vous souhaitez participer, merci de vous inscrire avant le 10 mai en envoyant un mail \u00e0  <a href=\"mailto:patricia.etienne@afaf.asso.fr\">patricia.etienne@afaf.asso.fr<\/a>\u00a0ou\u00a0<a href=\"mailto:secretairegeneraleafaf@afaf.asso.fr\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">secretairegeneraleafaf@afaf.asso.fr<\/a>\u00a0<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous vous enverrons par la suite un lien de connexion.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">N\u2019h\u00e9sitez pas \u00e0 contacter le groupe recherche pour toute question \u00e0&nbsp;<a href=\"mailto:recherche@afaf.asso.fr\">recherche@afaf.asso.fr<\/a>.<\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-13664 post type-post status-publish format-standard has-post-thumbnail hentry category-informations_recherche entry has-media owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<h3 class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2026\/05\/03\/actualites-relatives-au-programme-de-developpement-clinique-de-lomaveloxolone\/\" rel=\"bookmark\">Actualit\u00e9s relatives au programme de d\u00e9veloppement clinique de l\u2019omaveloxolone<\/a><\/h3><div class=\"wp-show-posts-entry-meta wp-show-posts-entry-meta-below-title post-meta-inline\"><span class=\"wp-show-posts-posted-on wp-show-posts-meta\">\n\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2026\/05\/03\/actualites-relatives-au-programme-de-developpement-clinique-de-lomaveloxolone\/\" title=\"14h18\" rel=\"bookmark\"><time class=\"wp-show-posts-entry-date published\" datetime=\"2026-05-03T14:18:31+02:00\" itemprop=\"datePublished\">3 mai 2026<\/time><time class=\"wp-show-posts-updated\" datetime=\"2026-05-03T14:18:33+02:00\" itemprop=\"dateModified\">3 mai 2026<\/time><\/a>\n\t\t\t\t<\/span><\/div>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>Vous trouverez ci-dessous les derni\u00e8res informations communiqu\u00e9es par le groupe Biogen.<\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><mark style=\"background-color:rgba(0, 0, 0, 0)\" class=\"has-inline-color has-luminous-vivid-orange-color\">\u00c9tude de phase 3 BRAVE (p\u00e9diatrie) \u2013 Une \u00e9tape atteinte en mati\u00e8re d\u2019inclusion<\/mark><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019\u00e9tude BRAVE a atteint 50% de son objectif d\u2019inclusion, avec 128 participants recrut\u00e9s \u00e0 ce jour. Pour rappel, l\u2019\u00e9tude pr\u00e9voit d\u2019inclure jusqu\u2019\u00e0 255 participants.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019\u00e9tude inclut d\u00e9sormais des enfants \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 moins de 7 ans, en plus de ceux \u00e2g\u00e9s de 7 \u00e0 15 ans. Cette \u00e9tape importante nous permet de tenter de r\u00e9pondre aux besoins non couverts d\u2019une population p\u00e9diatrique plus large, quels que soient l\u2019\u00e2ge et la capacit\u00e9 de marche des patients (ambulatoires et non ambulatoires).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour rappel, l\u2019\u00e9tude BRAVE est un essai clinique international de phase 3 \u00e9valuant l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 de l\u2019omaveloxolone chez des enfants atteints d\u2019ataxie de Friedreich et \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 15 ans. Le recrutement pour l\u2019\u00e9tude BRAVE a d\u00e9but\u00e9 au mois de mai 2025 et se poursuit actuellement dans plusieurs centres cliniques \u00e0 travers le monde.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les centres actuellement actifs en France sont les suivants :<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2022 Paris : AP-HP \u2013 H\u00f4pital Armand Trousseau<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2022 Montpellier : CHU de Montpellier \u2013 H\u00f4pital Gui de Chauliac<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les informations les plus r\u00e9centes concernant l\u2019\u00e9tude de phase 3 BRAVE sont publi\u00e9es sur clinicaltrials.gov (NCT06953583). Les personnes int\u00e9ress\u00e9es par cette \u00e9tude sont invit\u00e9es \u00e0 en discuter avec leur professionnel de sant\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour rappel, l\u2019omaveloxolone n\u2019est \u00e0 ce jour pas autoris\u00e9 dans le traitement des patients \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 15 ans. L\u2019omaveloxolone est indiqu\u00e9 dans le traitement de l\u2019ataxie de Friedreich chez les personnes \u00e2g\u00e9es de 16 ans et plus.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><mark style=\"background-color:rgba(0, 0, 0, 0)\" class=\"has-inline-color has-luminous-vivid-orange-color\">Fin de l\u2019\u00e9tude d\u2019extension en ouvert (OLE) MOXIe<\/mark><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le dernier participant a d\u00e9sormais termin\u00e9 l\u2019\u00e9tude d\u2019extension en ouvert (OLE) MOXIe.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019\u00e9tude MOXIe \u00e9tait un essai international multicentrique, randomis\u00e9, en double aveugle et contr\u00f4l\u00e9 par placebo, suivi d\u2019une phase d\u2019extension en ouvert. Elle visait \u00e0 mieux comprendre la s\u00e9curit\u00e9 de l\u2019omaveloxolone ainsi que son impact sur l\u2019effort physique, le mouvement, la coordination et la qualit\u00e9 de vie des personnes atteintes vivant avec l\u2019ataxie de Friedreich.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019\u00e9tude MOXIe a jou\u00e9 un r\u00f4le cl\u00e9 dans les autorisations r\u00e9glementaires de l\u2019omaveloxolone pour le traitement de l\u2019ataxie de Friedreich chez les patients \u00e2g\u00e9s de 16 ans et plus. La phase d\u2019extension en ouvert a permis d\u2019\u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 du traitement sur une dur\u00e9e allant jusqu\u2019\u00e0 trois ans.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La finalisation de cette \u00e9tude constitue une \u00e9tape importante rendue possible gr\u00e2ce \u00e0 l\u2019implication des participants, de leurs familles, des investigateurs, des \u00e9quipes des centres et de l\u2019ensemble de la communaut\u00e9 de l\u2019ataxie de Friedreich.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous esp\u00e9rons partager prochainement les donn\u00e9es finales de l\u2019\u00e9tude MOXIe lors d\u2019un congr\u00e8s scientifique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><mark style=\"background-color:rgba(0, 0, 0, 0)\" class=\"has-inline-color has-luminous-vivid-orange-color\">Exploration d\u2019une forme de comprim\u00e9 pour suspension buvable comme mode d\u2019administration alternatif de l\u2019omaveloxolone<\/mark><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Biogen a lanc\u00e9 r\u00e9cemment une \u00e9tude de phase 1 visant \u00e0 \u00e9valuer la bio\u00e9quivalence d\u2019une forme \u00ab comprim\u00e9 \u00bb d\u2019omaveloxolone, destin\u00e9e \u00e0 \u00eatre administr\u00e9e sous forme de suspension buvable, comparativement \u00e0 la g\u00e9lule orale actuellement disponible.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00c0 ce jour, l\u2019omaveloxolone est administr\u00e9 par voie orale sous forme de g\u00e9lules, ou avec le contenu des g\u00e9lules saupoudr\u00e9 sur de la compote de pommes. L\u2019objectif principal de cette \u00e9tude est d\u2019\u00e9valuer si l\u2019omaveloxolone est absorb\u00e9 et m\u00e9tabolis\u00e9 de mani\u00e8re comparable chez des adultes en bonne sant\u00e9 lorsqu\u2019il est administr\u00e9 sous forme de suspension buvable par rapport aux g\u00e9lules.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Biogen est conscient que certaines personnes peuvent rencontrer des difficult\u00e9s \u00e0 avaler des g\u00e9lules et souhaite explorer des options suppl\u00e9mentaires d\u2019administration de l\u2019omaveloxolone. Si cette \u00e9tude est concluante et que cette nouvelle formulation est approuv\u00e9e par les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires, elle pourrait permettre une administration du traitement sous forme liquide. Les informations les plus r\u00e9centes concernant cette \u00e9tude sont et seront publi\u00e9es sur ClinicalTrials.gov (NCT07297199).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-13555 post type-post status-publish format-standard has-post-thumbnail hentry category-informations_recherche entry has-media owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<h3 class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2026\/04\/09\/dernieres-informations-nomlabosusp\/\" rel=\"bookmark\">Derni\u00e8res informations Nomlabosusp<\/a><\/h3><div class=\"wp-show-posts-entry-meta wp-show-posts-entry-meta-below-title post-meta-inline\"><span class=\"wp-show-posts-posted-on wp-show-posts-meta\">\n\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2026\/04\/09\/dernieres-informations-nomlabosusp\/\" title=\"15h49\" rel=\"bookmark\"><time class=\"wp-show-posts-entry-date published\" datetime=\"2026-04-09T15:49:43+02:00\" itemprop=\"datePublished\">9 avril 2026<\/time><time class=\"wp-show-posts-updated\" datetime=\"2026-04-09T15:55:01+02:00\" itemprop=\"dateModified\">9 avril 2026<\/time><\/a>\n\t\t\t\t<\/span><\/div>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le 20 mars 2026, le Dr Russell Clayton, directeur m\u00e9dical de Larimar Therapeutics, a pr\u00e9sent\u00e9 les derni\u00e8res informations concernant le programme clinique du nomlabofusp pour l&#8217;ataxie de Friedreich.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La partie &#8220;Questions-R\u00e9ponses&#8221; du webinaire ne fait pas partie de cette rediffusion.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Vous pouvez visionner ce webinaire <a href=\"https:\/\/www.youtube.com\/watch?v=GPBp4ydRvaw\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">en cliquant ici<\/a>.<\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-12670 post type-post status-publish format-standard has-post-thumbnail hentry category-informations_recherche entry has-media owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<h3 class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2025\/11\/05\/mardi-11-novembre-a-18-h-30-atelier-visio-lecture-critique-darticle-explication-de-texte-scientifique\/\" rel=\"bookmark\">Mardi 11 novembre \u00e0 18 h 30 \u2013 Atelier visio : Lecture critique d\u2019article (explication de texte scientifique)<\/a><\/h3><div class=\"wp-show-posts-entry-meta wp-show-posts-entry-meta-below-title post-meta-inline\"><span class=\"wp-show-posts-posted-on wp-show-posts-meta\">\n\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2025\/11\/05\/mardi-11-novembre-a-18-h-30-atelier-visio-lecture-critique-darticle-explication-de-texte-scientifique\/\" title=\"19h44\" rel=\"bookmark\"><time class=\"wp-show-posts-entry-date published\" datetime=\"2025-11-05T19:44:38+01:00\" itemprop=\"datePublished\">5 novembre 2025<\/time><time class=\"wp-show-posts-updated\" datetime=\"2025-11-05T19:44:39+01:00\" itemprop=\"dateModified\">5 novembre 2025<\/time><\/a>\n\t\t\t\t<\/span><\/div>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019AFAF vous propose une nouvelle session d\u2019explication de texte scientifique (ou lecture critique d\u2019article) \u00e0 partir de l\u2019article suivant :\u00a0<strong>Alpha-lipoic acid supplementation improves pathological alterations in cellular models of Friedreich ataxia<\/strong>\u00a0(La suppl\u00e9mentation en acide alpha-lipo\u00efque am\u00e9liore les alt\u00e9rations pathologiques dans les mod\u00e8les cellulaires de l&#8217;ataxie de Friedreich),\u00a0publi\u00e9 en ao\u00fbt 2025 et\u00a0<a href=\"https:\/\/pmc.ncbi.nlm.nih.gov\/articles\/PMC12374286\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">disponible en ligne<\/a>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si vous souhaitez participer, merci de vous inscrire avant le 7 novembre  sur\u00a0<a href=\"mailto:patricia.etienne@afaf.asso.fr\">patricia.etienne@afaf.asso.fr<\/a>\u00a0ou\u00a0<a href=\"mailto:secretairegeneraleafaf@afaf.asso.fr\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">secretairegeneraleafaf@afaf.asso.fr<\/a>\u00a0<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous vous enverrons par la suite un lien de connexion.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">N\u2019h\u00e9sitez pas \u00e0 contacter le groupe recherche pour toute question \u00e0&nbsp;<a href=\"mailto:recherche@afaf.asso.fr\">recherche@afaf.asso.fr<\/a>.<\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><\/section><!-- .wp-show-posts --><\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-93be2f6 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"93be2f6\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\" id=\"publications\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-fea89d8\" data-id=\"fea89d8\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-afcc0d4 elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"afcc0d4\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h2 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Publications r\u00e9centes<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-718acbd elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"718acbd\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-inner-section elementor-element elementor-element-95f7577 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"95f7577\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-8e3d940\" data-id=\"8e3d940\" data-element_type=\"column\" 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elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"92483a7\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p>Nous relayons ici des publications scientifiques r\u00e9centes ayant trait \u00e0 l&#8217;ataxie de Friedreich et qui ne seraient pas d\u00e9taill\u00e9es dans la section &#8216;<a href=\"#dernieres-infos\">nos derni\u00e8res informations<\/a>&#8216;.<\/p><p>Vous trouverez la traduction du titre de l&#8217;article, les r\u00e9f\u00e9rences et le lien vers la publication correspondante.<\/p><p>Vous pouvez contacter les membres du groupe recherche AFAF pour tout compl\u00e9ment sur les articles mentionn\u00e9s, par l&#8217;adresse <a href=\"mailto:recherche@afaf.asso.fr\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">recherche@afaf.asso.fr<\/a>.<\/p><p>Cette section n&#8217;est pas exhaustive. Les articles ou publications qui font l&#8217;objet de traductions par l&#8217;AFAF, ou par d&#8217;autres associations, sont disponibles sur les autres pages de notre site, vous en serez inform\u00e9s dans la section.<\/p><p>Retrouvez par ailleurs notre bibliographie d&#8217;articles scientifiques sur la page de <a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/la-recherche\/veille-bibliographique-recherche\/\">veille bibliographique<\/a>.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-inner-section elementor-element elementor-element-d7e445c elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"d7e445c\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-custom\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-311d978\" data-id=\"311d978\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-d47b06a elementor-widget elementor-widget-shortcode\" data-id=\"d47b06a\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"shortcode.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-shortcode\"><style>.wp-show-posts-columns#wpsp-3575 {margin-left: -2em; }.wp-show-posts-columns#wpsp-3575 .wp-show-posts-inner {margin: 0 0 2em 2em; }<\/style><section id=\"wpsp-3575\" class=\" wp-show-posts\" style=\"\"><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-13808 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2026\/05\/25\/les-taux-peripheriques-de-frataxine-gouvernent-la-progression-clinique-a-long-terme-dans-lataxie-de-friedreich\/\" rel=\"bookmark\">Les taux p\u00e9riph\u00e9riques de frataxine gouvernent la progression clinique \u00e0 long terme dans l&#8217;ataxie de Friedreich.<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\" id=\"author-list\"><br>Christian Rummey, Ian A Blair, Clementina Mesaros, Teerapat Rojsajjakul, Yina Dong, George Wilmot, Theresa Zesiewicz, Kathy Mathews, Joseph C Hoyle, Lauren Seeberger, Louise A Corben, Martin Bruce Delatycki, Richard S Finkel, Richard H Roxburgh, Antoine Duquette, Grace Yoon, Christopher M Gomez, S H Subramony, Susan Perlman, Shana Mccormack, David R Lynch<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>BMJ Neurology Open<em>.<\/em><\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication : Mars 2026<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/neurologyopen.bmj.com\/content\/8\/1\/e001561\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Peripheral frataxin levels govern long-term clinical progression in Friedreich ataxia<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><em>Dans cet article publi\u00e9 en mars 2026, les auteurs observent que des taux plus bas de frataxine dans le sang (avec deux m\u00e9thodes diff\u00e9rentes de quantification) sont associ\u00e9s \u00e0 un d\u00e9but plus pr\u00e9coce des sympt\u00f4mes, \u00e0 une perte plus rapide de la marche et \u00e0 une progression clinique plus importante. L\u2019int\u00e9r\u00eat principal est que la mesure de la frataxine dans le sang pourrait aider \u00e0 suivre l\u2019\u00e9volution de la maladie et \u00e0 \u00e9valuer l\u2019effet de futurs traitements visant \u00e0 augmenter cette prot\u00e9ine. Les auteurs concluent que la frataxine p\u00e9riph\u00e9rique est un biomarqueur clinique pertinent, avec un int\u00e9r\u00eat potentiel pour les essais th\u00e9rapeutiques.<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>Cet article a fait l\u2019objet d\u2019une \u00ab&nbsp;Lecture critique d&#8217;article&nbsp;\u00bb le 12 mai 2026, visionnable sur le site AFAF.<\/em><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><em>R\u00e9sum\u00e9 de l\u2019article traduit par l\u2019\u00e9quipe recherche.<\/em><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">(<em>Des notes en bas de page visent \u00e0 aider la compr\u00e9hension<\/em>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Contexte<\/strong><br>Les nouvelles th\u00e9rapeutiques de l\u2019ataxie de Friedreich utilisent diverses strat\u00e9gies visant \u00e0 augmenter les taux de prot\u00e9ine frataxine. Une meilleure compr\u00e9hension du lien entre ces taux et les r\u00e9sultats cliniques pourrait renforcer leur utilisation comme marqueurs pharmacodynamiques, et potentiellement comme crit\u00e8re de substitution dans le d\u00e9veloppement th\u00e9rapeutique. Un cadre de mod\u00e9lisation \u00e9labor\u00e9 a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9 afin d\u2019\u00e9valuer la pertinence de la frataxine comme biomarqueur selon les m\u00e9thodes de dosage, les tissus et les stades de la maladie.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e9thodes<\/strong><br>Les taux de frataxine avaient \u00e9t\u00e9 g\u00e9n\u00e9r\u00e9s ant\u00e9rieurement \u00e0 l\u2019aide de deux plateformes analytiques distinctes et \u00e0 partir de deux cohortes cliniques s\u00e9par\u00e9es : la frataxine dans le sang total a \u00e9t\u00e9 mesur\u00e9e par immunodosage \u00e0 flux lat\u00e9ral <sup>[1]<\/sup> (cohorte LF<sup>[2]<\/sup>), et par une m\u00e9thode LC-MS\/MS \u00e0 triple quadrip\u00f4le<sup>[3]<\/sup> (cohorte TQ<sup>[4]<\/sup>), qui permet la quantification s\u00e9par\u00e9e de la frataxine mature (FXN-M)<sup>[5] <\/sup>et de la frataxine sp\u00e9cifique des \u00e9rythrocytes (FXN-E)<sup>[6]<\/sup>. Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 compar\u00e9s de fa\u00e7on descriptive \u00e0 ceux de t\u00e9moins et de porteurs h\u00e9t\u00e9rozygotes, et plusieurs strat\u00e9gies de mod\u00e9lisation distinctes ont \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9es pour les corr\u00e9ler \u00e0 la fonction clinique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>R\u00e9sultats<\/strong><br>Les deux cohortes repr\u00e9sentaient le spectre pertinent de la maladie, avec des diff\u00e9rences mineures de s\u00e9v\u00e9rit\u00e9 g\u00e9n\u00e9tique et clinique, toutes deux corr\u00e9l\u00e9es aux taux de frataxine<sup>[7]<\/sup>. Les porteurs h\u00e9t\u00e9rozygotes pr\u00e9sentaient des taux interm\u00e9diaires. La mod\u00e9lisation a confirm\u00e9 la valeur pr\u00e9dictive de la frataxine \u00e0 travers plusieurs \u00e9valuations cliniques, telles que l\u2019\u00e2ge de d\u00e9but des sympt\u00f4mes, l\u2019\u00e2ge de perte de la marche et la progression \u00e0 long terme. GAA1, l\u2019expansion de r\u00e9p\u00e9tition la plus courte, a \u00e9t\u00e9 confirm\u00e9 comme le principal pr\u00e9dicteur de la frataxine elle-m\u00eame et, dans la plupart des situations, de la fonction clinique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Discussion et conclusion<\/strong> Bien que la biologie des isoformes<sup>[8]<\/sup> et l\u2019expression sp\u00e9cifique aux tissus<sup>[9]<\/sup> demeurent des \u00e9l\u00e9ments importants \u00e0 consid\u00e9rer, la quantification p\u00e9riph\u00e9rique de la frataxine fournit une mesure biologiquement fond\u00e9e de la physiopathologie et de la progression de la maladie, avec un fort potentiel d\u2019application dans les essais th\u00e9rapeutiques. La frataxine est un biomarqueur clinique valide, et nos r\u00e9sultats soutiennent la poursuite de son d\u00e9veloppement comme crit\u00e8re de substitution dans l\u2019ataxie de Friedreich.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[1]<\/sup> Un <strong>immunodosage \u00e0 flux lat\u00e9ral<\/strong> est un test biologique qui fonctionne un peu comme un <strong>test rapide<\/strong> \u2014 par exemple certains tests de grossesse ou tests antig\u00e9niques. On d\u00e9pose un \u00e9chantillon, puis celui-ci migre sur une bandelette o\u00f9 des anticorps reconnaissent sp\u00e9cifiquement la mol\u00e9cule recherch\u00e9e. Ici, le test sert \u00e0 mesurer la <strong>frataxine<\/strong>, la prot\u00e9ine diminu\u00e9e dans l\u2019ataxie de Friedreich.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[2] <\/sup>La <strong>cohorte LF<\/strong> d\u00e9signe donc le groupe de patients chez qui la frataxine a \u00e9t\u00e9 mesur\u00e9e avec cette m\u00e9thode de type <em>lateral flow<\/em>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[3]<\/sup> La <strong>LC-MS\/MS<\/strong> signifie <em>chromatographie liquide coupl\u00e9e \u00e0 la spectrom\u00e9trie de masse en tandem<\/em>. C\u2019est une m\u00e9thode de laboratoire tr\u00e8s pr\u00e9cise qui permet d\u2019identifier et de mesurer de tr\u00e8s petites quantit\u00e9s de mol\u00e9cules dans un \u00e9chantillon biologique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[4]<\/sup> La <strong>cohorte TQ<\/strong> correspond donc au groupe de patients chez qui la frataxine a \u00e9t\u00e9 mesur\u00e9e par cette m\u00e9thode LC-MS\/MS, plus technique et tr\u00e8s pr\u00e9cise.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[5]<\/sup> La <strong>quantification s\u00e9par\u00e9e de FXN-M et FXN-E<\/strong> signifie que le laboratoire ne mesure pas seulement une quantit\u00e9 globale de frataxine dans le sang : il distingue <strong>deux formes diff\u00e9rentes<\/strong> de cette prot\u00e9ine. <strong>FXN-M<\/strong>, ou <strong>frataxine mature<\/strong>, correspond \u00e0 la forme principale de la frataxine, pr\u00e9sente dans la plupart des cellules et surtout li\u00e9e aux <strong>mitochondries<\/strong>, les petites structures qui produisent l\u2019\u00e9nergie de la cellule. Cette forme est importante car la frataxine participe notamment au bon fonctionnement des prot\u00e9ines contenant des centres fer-soufre.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[6]<\/sup> <strong>FXN-E<\/strong>, ou <strong>frataxine sp\u00e9cifique des \u00e9rythrocytes<\/strong>, correspond \u00e0 une autre forme de frataxine retrouv\u00e9e surtout dans les <strong>globules rouges<\/strong>. Elle est particuli\u00e8re parce que les globules rouges matures n\u2019ont pas de mitochondries ; FXN-E n\u2019est donc pas exactement l\u2019\u00e9quivalent de la frataxine mitochondriale classique. De fa\u00e7on simplifi\u00e9e: la m\u00e9thode LC-MS\/MS \u00e0 triple quadrip\u00f4le permet de dire s\u00e9par\u00e9ment <strong>combien il y a de frataxine \u201cclassique\u201d FXN-M<\/strong> et <strong>combien il y a de frataxine li\u00e9e aux globules rouges FXN-E<\/strong>. C\u2019est utile car, dans un pr\u00e9l\u00e8vement sanguin, les globules rouges sont tr\u00e8s nombreux : si l\u2019on ne distingue pas les deux formes, on risque de m\u00e9langer des informations biologiques diff\u00e9rentes. L\u2019article indique pr\u00e9cis\u00e9ment que la cohorte TQ utilise cette m\u00e9thode parce qu\u2019elle permet cette quantification s\u00e9par\u00e9e de FXN-M et FXN-E.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[7]<\/sup> Apr\u00e8s exclusion de certains participants, les chercheurs ont \u00e9tudi\u00e9 391 patients dans une premi\u00e8re cohorte et 245 dans une seconde. Les deux groupes n\u2019\u00e9taient pas exactement comparables : l\u2019un comportait davantage de formes \u00e0 d\u00e9but plus tardif, tandis que l\u2019autre regroupait plus de formes pr\u00e9coces ou typiques. Malgr\u00e9 ces diff\u00e9rences, les deux cohortes repr\u00e9sentaient bien l\u2019ensemble des formes de s\u00e9v\u00e9rit\u00e9 de la maladie, ce qui permet d\u2019\u00e9tudier de fa\u00e7on fiable l\u2019\u00e9volution clinique \u00e0 long terme.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[8]<\/sup> La <strong>biologie des isoformes<\/strong> d\u00e9signe le fait qu\u2019un m\u00eame g\u00e8ne peut donner naissance \u00e0 <strong>plusieurs versions l\u00e9g\u00e8rement diff\u00e9rentes d\u2019une prot\u00e9ine<\/strong>. On peut l\u2019imaginer comme une m\u00eame recette de base qui, selon les \u00e9tapes utilis\u00e9es, produit plusieurs variantes du m\u00eame plat. Ces variantes sont appel\u00e9es <strong>isoformes<\/strong>. Elles peuvent diff\u00e9rer par leur longueur, leur composition, leur localisation dans la cellule ou parfois leur fonction. Dans le cas de la <strong>frataxine<\/strong>, cela signifie que l\u2019on ne parle pas forc\u00e9ment d\u2019une seule forme uniforme de la prot\u00e9ine. La <strong>frataxine mature<\/strong>, ou <strong>FXN-M<\/strong>, correspond \u00e0 la forme mitochondriale, pr\u00e9sente dans les cellules contenant des mitochondries. La <strong>frataxine E<\/strong>, ou <strong>FXN-E<\/strong>, est une isoforme extramitochondriale retrouv\u00e9e surtout dans les \u00e9rythrocytes, c\u2019est-\u00e0-dire les globules rouges. L\u2019int\u00e9r\u00eat de distinguer les isoformes est donc tr\u00e8s concret : si l\u2019on mesure seulement la quantit\u00e9 totale de frataxine dans le sang, on peut m\u00e9langer des informations biologiques diff\u00e9rentes. Mesurer s\u00e9par\u00e9ment <strong>FXN-M<\/strong> et <strong>FXN-E<\/strong> permet de savoir plus pr\u00e9cis\u00e9ment quelle forme de frataxine est \u00e9valu\u00e9e, dans quel type de cellule, et avec quelle signification biologique potentielle. Cela ne veut pas dire automatiquement que les deux isoformes ont la m\u00eame fonction ou la m\u00eame valeur clinique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[9]<\/sup> L\u2019expression <strong>\u00ab sp\u00e9cifique aux tissus \u00bb<\/strong> signifie qu\u2019une mol\u00e9cule, un g\u00e8ne, une prot\u00e9ine ou une isoforme est pr\u00e9sente, produite ou active <strong>surtout dans certains tissus de l\u2019organisme<\/strong>, et pas de mani\u00e8re identique partout. Un <strong>tissu<\/strong> est un ensemble de cellules sp\u00e9cialis\u00e9es : par exemple le tissu musculaire, le tissu nerveux, le foie, le sang, la peau, etc. Toutes les cellules poss\u00e8dent globalement le m\u00eame ADN, mais elles n\u2019utilisent pas les m\u00eames g\u00e8nes de la m\u00eame fa\u00e7on. Ainsi, une cellule du foie ne fabrique pas exactement les m\u00eames prot\u00e9ines qu\u2019un neurone ou qu\u2019un globule rouge. Dire qu\u2019une prot\u00e9ine est <strong>sp\u00e9cifique d\u2019un tissu<\/strong> ne veut pas toujours dire qu\u2019elle existe uniquement dans ce tissu. Cela peut signifier qu\u2019elle y est <strong>beaucoup plus abondante<\/strong>, qu\u2019elle y joue un r\u00f4le particulier, ou qu\u2019une forme particuli\u00e8re de cette prot\u00e9ine y est surtout retrouv\u00e9e.<\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-13805 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2026\/05\/25\/medicaments-pharmaceutiques-dans-lataxie-de-friedreich\/\" rel=\"bookmark\">M\u00e9dicaments pharmaceutiques dans l&#8217;ataxie de Friedreich.<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Shane Lyons, Mary Kearney, Michael C Fahey, Prashant Janjal, Massimo Pandolfo, Patricia Patton<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>Cochrane <em>Database of Systematic reviews.<\/em><\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication : Mai 2026<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/www.cochranelibrary.com\/cdsr\/doi\/10.1002\/14651858.CD007791.pub5\/full?highlightAbstract=pharmacological%7Cpharmacolog\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Pharmacological treatments for Friedreich ataxia<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Cette revue Cochrane actualis\u00e9e, publi\u00e9e en mai 2026, les auteurs ont analys\u00e9 plusieurs essais cliniques \u00e9valuant des m\u00e9dicaments dans l\u2019ataxie de Friedreich<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><em>R\u00e9sum\u00e9 de l\u2019article traduit par l\u2019\u00e9quipe recherche<\/em><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>(Des notes en bas de page visent \u00e0 aider la compr\u00e9hension<\/em>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Justification :<\/strong><br>L\u2019ataxie de Friedreich est une maladie neurologique h\u00e9r\u00e9ditaire rare, de transmission autosomique r\u00e9cessive. Elle se caract\u00e9rise d\u2019abord par une instabilit\u00e9 en station debout et \u00e0 la marche, puis \u00e9volue lentement vers une d\u00e9pendance au fauteuil roulant, g\u00e9n\u00e9ralement \u00e0 la fin de l\u2019adolescence ou au d\u00e9but de la vingtaine. Une scoliose, des pieds creux et une cardiomyopathie sont souvent pr\u00e9sents au moment du diagnostic. \u00c0 mesure que la maladie progresse, les personnes atteintes d\u00e9veloppent habituellement une parole dysarthrique, des troubles auditifs \u2014 surtout en environnement bruyant \u2014, des troubles urinaires, un diab\u00e8te, de l\u2019anxi\u00e9t\u00e9, une d\u00e9pression, une spasticit\u00e9 musculaire et des troubles visuels. Les anomalies cardiaques sont responsables d\u2019un d\u00e9c\u00e8s pr\u00e9matur\u00e9 chez 60 % des personnes atteintes d\u2019ataxie de Friedreich. Il n\u2019existe pas de marqueur clinique ou biologique simple permettant d\u2019\u00e9valuer la progression de la maladie, ni de traitement curatif connu. Il s\u2019agit de la troisi\u00e8me mise \u00e0 jour d\u2019une revue publi\u00e9e en 2009, puis actualis\u00e9e en 2012 et en 2016.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Objectifs :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00c9valuer les effets des traitements pharmacologiques chez les personnes atteintes d\u2019ataxie de Friedreich apr\u00e8s 12 mois de traitement.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e9thodes de recherche :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pour identifier les \u00e9tudes \u00e0 inclure dans cette revue, les auteurs ont recherch\u00e9 les essais dans CENTRAL, MEDLINE, Embase, CINAHL Plus, TRIP, Orphanet, la plateforme internationale d\u2019enregistrement des essais cliniques de l\u2019OMS \u2014 ICTRP \u2014 et ClinicalTrials.gov. Ils ont \u00e9galement v\u00e9rifi\u00e9 les listes de r\u00e9f\u00e9rences des \u00e9tudes pertinentes et contact\u00e9 les auteurs des \u00e9tudes. La recherche la plus r\u00e9cente a \u00e9t\u00e9 effectu\u00e9e le 4 f\u00e9vrier 2025.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Crit\u00e8res d\u2019\u00e9ligibilit\u00e9 :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les auteurs se sont int\u00e9ress\u00e9s aux essais contr\u00f4l\u00e9s randomis\u00e9s<sup>[1]<\/sup> et quasi randomis\u00e9s portant sur des traitements pharmacologiques, y compris les vitamines, chez des personnes ayant une ataxie de Friedreich g\u00e9n\u00e9tiquement confirm\u00e9e. Pour \u00eatre incluses dans la revue, les \u00e9tudes devaient durer au moins 12 mois.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Crit\u00e8res de jugement :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les auteurs ont \u00e9valu\u00e9, apr\u00e8s 12 mois de traitement, les crit\u00e8res suivants : variation du score sur une \u00e9chelle valid\u00e9e d\u2019\u00e9valuation de l\u2019ataxie ; variation de l\u2019\u00e9paisseur du septum interventriculaire en diastole<sup>[2]<\/sup>, mesur\u00e9e par IRM cardiaque ou \u00e9chocardiographie ; variation des activit\u00e9s de la vie quotidienne \u00e0 l\u2019aide d\u2019un questionnaire valid\u00e9 ; variation de la dext\u00e9rit\u00e9 des membres sup\u00e9rieurs ; et variation des r\u00e9sultats aux tests d\u2019effort cardio-pulmonaire. Ils ont \u00e9galement \u00e9valu\u00e9 les effets ind\u00e9sirables li\u00e9s au traitement lorsque le m\u00e9dicament \u00e9tait poursuivi pendant toute la dur\u00e9e de l\u2019\u00e9tude, ainsi que les effets ind\u00e9sirables apparus sous traitement ayant conduit \u00e0 l\u2019arr\u00eat du m\u00e9dicament ou au d\u00e9c\u00e8s pendant la p\u00e9riode d\u2019\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Risque de biais :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00c0 l\u2019aide de l\u2019outil Cochrane RoB 2 d\u2019\u00e9valuation du risque de biais, les auteurs ont \u00e9valu\u00e9 le risque de biais pour les sept crit\u00e8res de jugement pr\u00e9sent\u00e9s dans leurs tableaux r\u00e9capitulatifs des r\u00e9sultats.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e9thodes de synth\u00e8se :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les r\u00e9sultats des \u00e9tudes ont \u00e9t\u00e9 synth\u00e9tis\u00e9s pour chaque crit\u00e8re de jugement au moyen d\u2019une m\u00e9ta-analyse<sup>[3]<\/sup> lorsque cela \u00e9tait possible. Les auteurs ont calcul\u00e9 la diff\u00e9rence moyenne ou la diff\u00e9rence moyenne standardis\u00e9e<sup>[4]<\/sup> pour les crit\u00e8res continus<sup>[5]<\/sup>, et le risque relatif pour les crit\u00e8res dichotomiques<sup>[6]<\/sup>, avec des intervalles de confiance \u00e0 95 %<sup>[7]<\/sup>. Ils ont utilis\u00e9 la m\u00e9thode GRADE<sup>[8]<\/sup> pour \u00e9valuer le niveau de certitude des donn\u00e9es concernant les crit\u00e8res de jugement pr\u00e9d\u00e9finis, class\u00e9 comme \u00e9lev\u00e9, mod\u00e9r\u00e9, faible ou tr\u00e8s faible.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u00c9tudes incluses :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Huit essais contr\u00f4l\u00e9s randomis\u00e9s ont \u00e9t\u00e9 inclus dans cette revue mise \u00e0 jour. Sept d\u2019entre eux ont \u00e9t\u00e9 inclus dans la m\u00e9ta-analyse ; ces \u00e9tudes regroupaient au total 574 participants, avec des effectifs allant de 29 \u00e0 232 participants par \u00e9tude. Une \u00e9tude \u00e9tait internationale, avec des centres en Am\u00e9rique du Nord, en Europe et en Australie. Quatre autres \u00e9tudes \u00e9taient multicentriques : trois en Europe et une en Am\u00e9rique du Nord. Les \u00e9tudes monocentriques ont \u00e9t\u00e9 men\u00e9es au Royaume-Uni, en Italie et en France. Les participants avaient entre 8 et 70 ans au moment de l\u2019inclusion, avec un \u00e2ge moyen compris, selon les \u00e9tudes, entre 18 et 35 ans ; l\u2019\u00e2ge moyen global non pond\u00e9r\u00e9 \u00e9tait de 25,9 ans. Toutes les \u00e9tudes incluaient des hommes et des femmes, la proportion de femmes variant de 21 % \u00e0 58 %. Soixante-huit pour cent des participants pr\u00e9sentaient une ataxie s\u00e9v\u00e8re, tandis que 32 % avaient une ataxie mod\u00e9r\u00e9e. Les traitements \u00e9tudi\u00e9s \u00e9taient l\u2019\u00e9rythropo\u00e9tine alpha, la CoQ10 associ\u00e9e \u00e0 la vitamine E, l\u2019id\u00e9b\u00e9none, le l\u00e9riglitazone, l\u2019omaveloxolone et le RT001. Une \u00e9tude a test\u00e9 la pioglitazone, mais n\u2019a publi\u00e9 aucun r\u00e9sultat. Quatre \u00e9tudes \u00e9taient contr\u00f4l\u00e9es par l\u2019industrie pharmaceutique.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Synth\u00e8se des r\u00e9sultats :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La m\u00e9ta-analyse de sept \u00e9tudes a montr\u00e9 que les traitements pharmacologiques font probablement peu ou pas de diff\u00e9rence sur les scores d\u2019\u00e9valuation de l\u2019ataxie apr\u00e8s 12 mois de traitement, par rapport au placebo : diff\u00e9rence moyenne standardis\u00e9e 0,02 ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de -0,23 \u00e0 0,26 ; I\u00b2 = 42 % ; 7 \u00e9tudes ; 513 participants ; niveau de certitude mod\u00e9r\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les donn\u00e9es \u00e9taient tr\u00e8s incertaines concernant les effets du traitement sur l\u2019\u00e9paisseur du septum interventriculaire en diastole : diff\u00e9rence moyenne -0,51 ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de -1,10 \u00e0 0,09 ; I\u00b2 = 80 % ; 2 \u00e9tudes ; 72 participants ; niveau de certitude tr\u00e8s faible. Elles \u00e9taient \u00e9galement tr\u00e8s incertaines pour les activit\u00e9s de la vie quotidienne : diff\u00e9rence moyenne -0,59 ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de -1,39 \u00e0 0,21 ; I\u00b2 = 24 % ; 3 \u00e9tudes ; 167 participants ; niveau de certitude tr\u00e8s faible.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La m\u00e9ta-analyse de trois \u00e9tudes a montr\u00e9 que le traitement am\u00e9liore probablement la dext\u00e9rit\u00e9 des membres sup\u00e9rieurs : diff\u00e9rence moyenne standardis\u00e9e -0,42 ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de -0,73 \u00e0 -0,11 ; I\u00b2 = 0 % ; 3 \u00e9tudes ; 166 participants ; niveau de certitude mod\u00e9r\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les auteurs restent tr\u00e8s incertains quant \u00e0 l\u2019effet du traitement pharmacologique sur les tests d\u2019effort cardio-pulmonaire : diff\u00e9rence moyenne standardis\u00e9e -0,16 ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de -0,46 \u00e0 0,13 ; I\u00b2 = 0 % ; 3 \u00e9tudes ; 181 participants ; niveau de certitude tr\u00e8s faible.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ils sont \u00e9galement tr\u00e8s incertains quant \u00e0 l\u2019effet du traitement pharmacologique sur les effets ind\u00e9sirables li\u00e9s au traitement : risque relatif 0,88 ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de 0,63 \u00e0 1,22 ; I\u00b2 = 0 % ; 2 \u00e9tudes ; 104 participants ; niveau de certitude tr\u00e8s faible. Seuls 104 participants \u00e9taient inclus dans cette analyse sur un total de 545 participants, ce qui limite fortement la port\u00e9e de ce r\u00e9sultat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La m\u00e9ta-analyse de six \u00e9tudes a montr\u00e9 qu\u2019il pourrait y avoir peu ou pas de diff\u00e9rence entre les traitements pharmacologiques et le placebo concernant les effets ind\u00e9sirables apparus sous traitement conduisant \u00e0 l\u2019arr\u00eat du m\u00e9dicament ou au d\u00e9c\u00e8s : risque relatif 1,24 ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de 0,44 \u00e0 3,48 ; I\u00b2 = 0 % ; 6 \u00e9tudes ; 313 participants ; niveau de certitude faible.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le niveau de certitude des donn\u00e9es allait de tr\u00e8s faible \u00e0 mod\u00e9r\u00e9. Les auteurs ont diminu\u00e9 le niveau de certitude de tous les crit\u00e8res de jugement d\u2019un ou deux niveaux en raison d\u2019un manque de pr\u00e9cision, avec des diminutions suppl\u00e9mentaires li\u00e9es \u00e0 l\u2019h\u00e9t\u00e9rog\u00e9n\u00e9it\u00e9 des r\u00e9sultats \u2014 pour l\u2019\u00e9paisseur du septum interventriculaire en diastole, les activit\u00e9s de la vie quotidienne et les tests d\u2019effort cardio-pulmonaire \u2014 ainsi qu\u2019\u00e0 une suspicion de biais de publication pour ces m\u00eames crit\u00e8res et pour les effets ind\u00e9sirables.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Conclusions des auteurs :<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans cette revue syst\u00e9matique Cochrane mise \u00e0 jour, la m\u00e9ta-analyse des r\u00e9sultats portant sur les \u00e9chelles d\u2019\u00e9valuation de l\u2019ataxie montre que les traitements pharmacologiques font probablement peu ou pas de diff\u00e9rence par rapport au placebo apr\u00e8s 12 mois de traitement. Compte tenu de ce r\u00e9sultat, l\u2019am\u00e9lioration probable observ\u00e9e de la dext\u00e9rit\u00e9 des membres sup\u00e9rieurs \u00e9tait inattendue. Les effets ind\u00e9sirables apparus sous traitement conduisant \u00e0 l\u2019arr\u00eat du m\u00e9dicament ou au d\u00e9c\u00e8s pourraient ne pas \u00eatre plus fr\u00e9quents dans les groupes trait\u00e9s que dans les groupes placebo, car peu d\u2019\u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables ont \u00e9t\u00e9 d\u00e9tect\u00e9s dans les groupes trait\u00e9s. Toutefois, les \u00e9tudes n\u2019ont peut-\u00eatre pas permis de d\u00e9tecter tous les effets ind\u00e9sirables rares et graves.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[1]<\/sup> Un essai contr\u00f4l\u00e9 randomis\u00e9 sert \u00e0 savoir, de la fa\u00e7on la plus fiable possible, si un traitement fonctionne mieux qu\u2019un placebo ou qu\u2019un traitement de r\u00e9f\u00e9rence. Le mot <strong>randomis\u00e9<\/strong> signifie que les participants sont r\u00e9partis <strong>au hasard<\/strong> dans les groupes. Cela \u00e9vite que les m\u00e9decins ou les chercheurs choisissent eux-m\u00eames qui re\u00e7oit le traitement, ce qui pourrait fausser les r\u00e9sultats. Le mot <strong>contr\u00f4l\u00e9<\/strong> signifie qu\u2019il existe un <strong>groupe de comparaison<\/strong>. Sans ce groupe, il serait difficile de savoir si une am\u00e9lioration vient vraiment du m\u00e9dicament, de l\u2019\u00e9volution naturelle de la maladie, de l\u2019effet placebo ou d\u2019autres facteurs.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[2]<\/sup> Le <strong>septum interventriculaire<\/strong> est la cloison musculaire qui s\u00e9pare le ventricule droit et le ventricule gauche. La <strong>diastole<\/strong> correspond au moment o\u00f9 le c\u0153ur se rel\u00e2che et se remplit de sang, entre deux contractions. Dans l\u2019ataxie de Friedreich, le c\u0153ur peut \u00eatre atteint, avec parfois un \u00e9paississement du muscle cardiaque, appel\u00e9 <strong>cardiomyopathie hypertrophique<\/strong>. Mesurer cette l\u2019 \u00e9paisseur du septum interventriculaire permet donc d\u2019\u00e9valuer si un traitement a un effet sur l\u2019atteinte cardiaque : par exemple, s\u2019il r\u00e9duit, stabilise ou n\u2019am\u00e9liore pas cet \u00e9paississement.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[3]<\/sup> Une <strong>m\u00e9ta-analyse<\/strong> est une m\u00e9thode qui consiste \u00e0 <strong>regrouper les r\u00e9sultats de plusieurs \u00e9tudes<\/strong> portant sur la m\u00eame question.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[4]<\/sup> La <strong>diff\u00e9rence moyenne<\/strong> compare directement la moyenne des r\u00e9sultats entre deux groupes, par exemple : le groupe trait\u00e9 a diminu\u00e9 son score d\u2019ataxie de <strong>3 points<\/strong>, tandis que le groupe placebo l\u2019a diminu\u00e9 de <strong>1 point<\/strong>. La diff\u00e9rence moyenne est donc de <strong>2 points<\/strong>. La <strong>diff\u00e9rence moyenne standardis\u00e9e<\/strong> est utilis\u00e9e quand plusieurs \u00e9tudes mesurent le m\u00eame ph\u00e9nom\u00e8ne avec des \u00e9chelles diff\u00e9rentes. Par exemple, une \u00e9tude utilise une \u00e9chelle d\u2019ataxie sur 100 points, une autre sur 40 points. On transforme alors les r\u00e9sultats dans une unit\u00e9 commune pour pouvoir les comparer et les regrouper.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[5]<\/sup> Un <strong>crit\u00e8re continu<\/strong> est une mesure exprim\u00e9e avec des chiffres sur une \u00e9chelle : par exemple un score d\u2019ataxie, une \u00e9paisseur cardiaque en millim\u00e8tres, un poids, une tension art\u00e9rielle.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[6]<\/sup> Un <strong>crit\u00e8re dichotomique<\/strong> est un r\u00e9sultat qui n\u2019a que <strong>deux possibilit\u00e9s<\/strong> : oui\/non, pr\u00e9sent\/absent, vivant\/d\u00e9c\u00e9d\u00e9, arr\u00eat du traitement\/pas d\u2019arr\u00eat du traitement. Le <strong>risque relatif<\/strong> compare la fr\u00e9quence d\u2019un \u00e9v\u00e9nement entre deux groupes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[7]<\/sup> Un <strong>intervalle de confiance \u00e0 95 %<\/strong> indique la <strong>marge d\u2019incertitude<\/strong> autour d\u2019un r\u00e9sultat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\"><sup>[8]<\/sup> La m\u00e9thode <strong>GRADE<\/strong> est une m\u00e9thode utilis\u00e9e pour dire <strong>\u00e0 quel point on peut avoir confiance dans les r\u00e9sultats d\u2019une \u00e9tude ou d\u2019une m\u00e9ta-analyse<\/strong>. Elle est notamment utilis\u00e9e dans les revues Cochrane pour classer la certitude des preuves en quatre niveaux : <strong>\u00e9lev\u00e9e, mod\u00e9r\u00e9e, faible ou tr\u00e8s faible<\/strong>. En pratique, GRADE ne demande pas seulement : \u00ab le traitement semble-t-il marcher ? \u00bb<br>Elle demande surtout : <strong>\u00ab Les donn\u00e9es sont-elles assez solides pour croire ce r\u00e9sultat ? \u00bb<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-13800 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2026\/05\/24\/securite-et-efficacite-de-lexercice-physique-individualise-et-de-la-supplementation-en-precurseur-nad-dans-lataxie-de-friedreich-aux-etats-unis-un-essai-controle-r\/\" rel=\"bookmark\">S\u00e9curit\u00e9 et efficacit\u00e9\u00a0 de l\u2019exercice physique individualis\u00e9 et de la suppl\u00e9mentation en pr\u00e9curseur NAD+\u00a0dans l\u2019ataxie de Friedreich aux Etats Unis\u00a0: un essai contr\u00f4l\u00e9 randomis\u00e9, monocentrique<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>Lin KY, Bucha A, McSweeney K, Wade KL, Karaj A, Tamaroff J, O&#8217;Malley S, Chung NM, Cilenti NA, Wanner J, Adzika GK, Mesaros C, Blair IA, Rojsajjakul T, Serai S, Farmer J, Bryant K, Lu Y, Harhay MO, Weber DR, Paridon SM, Seifert EL, Putt ME, Zamani P, Baur JA, Lynch DR, McCormack SE. <\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/www.thelancet.com\/journals\/laneur\/article\/PIIS1474-4422(26)00082-7\/fulltext\" type=\"link\" id=\"https:\/\/www.thelancet.com\/journals\/laneur\/article\/PIIS1474-4422(26)00082-7\/fulltext\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Safety and efficacy of individualised exercise and NAD<sup>+<\/sup>&nbsp;precursor supplementation in patients with Friedreich&#8217;s ataxia in the USA: a single-centre, 2\u2008\u00d7\u20082 factorial, randomised controlled trial.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Publication : Mai 2026 &#8211; The Lancet Neurology<em> <\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Dans cet article publi\u00e9 dans Lancet Neurology en mai 2026, les auteurs rapportent les r\u00e9sultats d\u2019un essai de phase 2 \u00e9valuant l\u2019efficacit\u00e9 d\u2019un traitement combin\u00e9 associant nicotinamide riboside et exercice physique dans l\u2019ataxie de Friderich<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><em>R\u00e9sum\u00e9 de l&#8217;article traduit par l\u2019\u00e9quipe recherche. <\/em><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">(<em>Des notes en bas de page visent \u00e0 aider \u00e0 la compr\u00e9hension)<\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Contexte <\/strong>L\u2019ataxie de Friedreich est une maladie rare, chronique, progressive et neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative, qui atteint plusieurs syst\u00e8mes de l\u2019organisme, notamment les syst\u00e8mes neurologique, musculo-squelettique, cardiaque et endocrinien. Elle se caract\u00e9rise aussi par une faible capacit\u00e9 cardio-pulmonaire. Nous avons test\u00e9 l\u2019effet de l\u2019exercice physique et d\u2019une suppl\u00e9mentation en pr\u00e9curseur du NAD\u207a par <strong>nicotinamide riboside<\/strong>, deux interventions ayant chacune montr\u00e9 des b\u00e9n\u00e9fices dans des \u00e9tudes animales et dans des \u00e9tudes cliniques pr\u00e9coces, sur la capacit\u00e9 cardio-pulmonaire de personnes atteintes d\u2019ataxie de Friedreich.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e9thodes<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Il s\u2019agissait d\u2019un essai clinique de phase 2<sup>[1]<\/sup>, ambulatoire<sup>[2]<\/sup>, monocentrique<sup>[3]<\/sup>, randomis\u00e9<sup>[4]<\/sup>, avec un plan factoriel 2 \u00d7 2<sup>[5]<\/sup>, d\u2019une dur\u00e9e de 12 semaines. L\u2019\u00e9tude a \u00e9t\u00e9 men\u00e9e au <strong>Children\u2019s Hospital of Philadelphia<\/strong>, \u00e0 Philadelphie, aux \u00c9tats-Unis. Elle a recrut\u00e9 des personnes \u00e2g\u00e9es de 10 \u00e0 40 ans, ayant une fraction d\u2019\u00e9jection d\u2019au moins 45 % et capables de faire de l\u2019exercice.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Une s\u00e9quence de randomisation g\u00e9n\u00e9r\u00e9e par ordinateur a \u00e9t\u00e9 \u00e9labor\u00e9e par le statisticien de l\u2019essai. La r\u00e9partition al\u00e9atoire \u00e9tait stratifi\u00e9e selon l\u2019\u00e2ge \u2014 moins de 18 ans versus 18 ans ou plus \u2014 dans l\u2019un des quatre groupes suivants :<\/p>\n\n\n\n<ol start=\"1\" class=\"wp-block-list\">\n<li>placebo sans exercice, avec contr\u00f4le attentionnel par appels t\u00e9l\u00e9phoniques hebdomadaires \u2014 appel\u00e9 ensuite groupe placebo seul ;<\/li>\n\n\n\n<li>nicotinamide riboside sans exercice, avec contr\u00f4le attentionnel \u2014 appel\u00e9 ensuite groupe nicotinamide riboside seul ;<\/li>\n\n\n\n<li>placebo avec exercice \u2014 appel\u00e9 ensuite groupe exercice seul ;<\/li>\n\n\n\n<li>nicotinamide riboside avec exercice \u2014 appel\u00e9 ensuite traitement combin\u00e9.<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Des programmes d\u2019exercice individualis\u00e9s ont \u00e9t\u00e9 \u00e9labor\u00e9s par le physiologiste de l\u2019exercice. Ils comprenaient trois s\u00e9ances d\u2019entra\u00eenement a\u00e9robie et deux s\u00e9ances de renforcement musculaire par semaine. Les s\u00e9ances \u00e9taient r\u00e9alis\u00e9es au domicile des participants et supervis\u00e9es \u00e0 distance, notamment par des appels t\u00e9l\u00e9phoniques du physiologiste.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La dose de nicotinamide riboside ou de placebo \u00e9tait adapt\u00e9e au poids :<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>300 mg, soit 1 capsule, pour un poids de 24 kg \u00e0 moins de 48 kg ;<\/li>\n\n\n\n<li>600 mg, soit 2 capsules, pour un poids de 48 kg \u00e0 moins de 72 kg ;<\/li>\n\n\n\n<li>900 mg, soit 3 capsules, pour un poids sup\u00e9rieur \u00e0 72 kg.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le crit\u00e8re principal \u00e9tait la variation du <strong>pic de VO\u2082<strong><sup>[6]<\/sup><\/strong><\/strong>, exprim\u00e9 en L\/min, mesur\u00e9 lors d\u2019un test d\u2019effort cardio-pulmonaire apr\u00e8s 12 semaines par rapport \u00e0 la valeur initiale. L\u2019effet du groupe de traitement a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9 \u00e0 l\u2019aide d\u2019un mod\u00e8le statistique tenant compte de l\u2019\u00e2ge, qui \u00e9tait la variable de stratification, du sexe et du pic de VO\u2082 initial.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019analyse de premi\u00e8re \u00e9tape comparait chaque traitement actif au groupe contr\u00f4le. L\u2019analyse de deuxi\u00e8me \u00e9tape, si le traitement combin\u00e9 \u00e9tait efficace, comparait le traitement combin\u00e9 \u00e0 l\u2019exercice seul. Le risque global d\u2019erreur de type 1 <sup>[7]<\/sup>\u00e9tait maintenu \u00e0 moins de 0,05. Les analyses ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9es en intention de traiter<sup>[8]<\/sup>. Les \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables ont \u00e9t\u00e9 recueillis de mani\u00e8re syst\u00e9matique. L\u2019essai est enregistr\u00e9 sur ClinicalTrials.gov sous le num\u00e9ro <strong>NCT04192136<\/strong> et il est termin\u00e9.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>R\u00e9sultats<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Entre le 3 septembre 2020 et le 23 avril 2025, 74 personnes ont \u00e9t\u00e9 incluses, dont 66 r\u00e9pondaient aux crit\u00e8res d\u2019\u00e9ligibilit\u00e9 et ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9parties al\u00e9atoirement dans les quatre groupes de l\u2019\u00e9tude. Tous les participants ont termin\u00e9 l\u2019\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Parmi eux, 33 participants, soit 50 %, \u00e9taient des enfants \u00e2g\u00e9s de 10 \u00e0 17 ans, et 33, soit 50 %, \u00e9taient des adultes \u00e2g\u00e9s de 18 ans ou plus. Trente-sept participants, soit 56 %, \u00e9taient de sexe masculin, et 29, soit 44 %, de sexe f\u00e9minin.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les moyennes des moindres carr\u00e9s<sup>[9]<\/sup> pour la variation du pic de VO\u2082, en L\/min, \u00e9taient les suivantes :<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>-0,05<\/strong> ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de -0,16 \u00e0 0,06, chez les 17 participants du groupe contr\u00f4le ;<\/li>\n\n\n\n<li><strong>0,06<\/strong> ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de -0,05 \u00e0 0,17, chez les 17 participants du groupe nicotinamide riboside sans exercice ;<\/li>\n\n\n\n<li><strong>0,11<\/strong> ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de 0,00 \u00e0 0,22, chez les 16 participants du groupe placebo avec exercice ;<\/li>\n\n\n\n<li><strong>0,16<\/strong> ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de 0,05 \u00e0 0,27, chez les 16 participants du groupe nicotinamide riboside avec exercice.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les diff\u00e9rences entre les traitements actifs et le groupe contr\u00f4le \u00e9taient :<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>0,10<\/strong> ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de -0,05 \u00e0 0,26 ; <em>p<\/em> ajust\u00e9 = 0,188, pour le nicotinamide riboside sans exercice ;<\/li>\n\n\n\n<li><strong>0,16<\/strong> ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de 0,00 \u00e0 0,31 ; <em>p<\/em> ajust\u00e9 = 0,103, pour le placebo avec exercice ;<\/li>\n\n\n\n<li><strong>0,21<\/strong> ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de 0,05 \u00e0 0,36 <strong>; <em>p<\/em> ajust\u00e9 = 0,0299,<\/strong> pour l\u2019association nicotinamide riboside et exercice<sup>[10]<\/sup>.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Le traitement combin\u00e9 n\u2019\u00e9tait pas statistiquement diff\u00e9rent de l\u2019exercice seul : diff\u00e9rence de -0,05 ; intervalle de confiance \u00e0 95 % de -0,10 \u00e0 0,21 ; p = 0,49.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tous les \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables \u00e9taient l\u00e9gers ou mod\u00e9r\u00e9s. Ils comprenaient des sympt\u00f4mes gastro-intestinaux, des chutes, des infections des voies respiratoires sup\u00e9rieures et des \u00e9ruptions cutan\u00e9es.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Au moins un \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable mod\u00e9r\u00e9 d\u2019int\u00e9r\u00eat dans ces cat\u00e9gories a \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9 chez :<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>7 participants, soit 41 %, dans le groupe contr\u00f4le ;<\/li>\n\n\n\n<li>6 participants, soit 35 %, dans le groupe nicotinamide riboside sans exercice ;<\/li>\n\n\n\n<li>3 participants, soit 19 %, dans le groupe placebo avec exercice ;<\/li>\n\n\n\n<li>4 participants, soit 25 %, dans le groupe nicotinamide riboside avec exercice.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Interpr\u00e9tation<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L\u2019association de <strong>nicotinamide riboside et d\u2019exercice physique pendant 12 semaines<\/strong> \u00e9tait s\u00fbre et a augment\u00e9 la capacit\u00e9 cardio-pulmonaire chez des enfants et des adultes atteints d\u2019ataxie de Friedreich.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Des \u00e9tudes plus longues sont n\u00e9cessaires pour \u00e9tablir si l\u2019ajout du nicotinamide riboside \u00e0 l\u2019exercice physique pourrait \u00eatre envisag\u00e9 comme \u00e9l\u00e9ment d\u2019une strat\u00e9gie th\u00e9rapeutique globale \u00e0 long terme.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><u>Figure 2. Pic de VO\u2082 (L\/min), variation entre la valeur initiale et 12 semaines (diagramme en cascade).<\/u><\/strong><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img fetchpriority=\"high\" fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"945\" height=\"458\" src=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2026\/05\/image.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-13848\" srcset=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2026\/05\/image.png 945w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2026\/05\/image-300x145.png 300w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2026\/05\/image-768x372.png 768w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2026\/05\/image-600x291.png 600w\" sizes=\"(max-width: 945px) 100vw, 945px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>Pour chaque participant, la variation du pic de VO\u2082 entre la semaine 0 et la semaine 12 est repr\u00e9sent\u00e9e, en L\/min, selon le groupe de traitement. Les augmentations sont indiqu\u00e9es en rouge, et les diminutions en bleu. Les barres grises montrent les valeurs initiales \u00e0 la semaine 0.<\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>Les cercles repr\u00e9sentent les adultes, \u00e2g\u00e9s de 18 ans ou plus, et les triangles repr\u00e9sentent les enfants, \u00e2g\u00e9s de moins de 18 ans. Ils indiquent les valeurs \u00e0 la semaine 12 ; l\u00e0 encore, les valeurs ayant augment\u00e9 par rapport au niveau initial sur les 12 semaines sont en rouge, et celles ayant diminu\u00e9 sont en bleu.<\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>Le nombre de personnes incluses dans chaque analyse est indiqu\u00e9 par <strong>N<\/strong>. Dans le groupe placebo seul, une personne n\u2019a pas r\u00e9alis\u00e9 le test d\u2019effort cardio-pulmonaire \u00e0 la semaine 12 en raison d\u2019une blessure au pied ; elle n\u2019a donc pas \u00e9t\u00e9 incluse dans les r\u00e9sultats portant sur ce test.<\/em><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[1] Un <strong>essai clinique de phase 2<\/strong> est une \u00e9tude r\u00e9alis\u00e9e chez des patients pour savoir si un traitement est <strong>prometteur<\/strong> et <strong>suffisamment s\u00fbr<\/strong> pour \u00eatre \u00e9tudi\u00e9 plus largement.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[2] <strong>Ambulatoire<\/strong> : les participants ne sont pas hospitalis\u00e9s. Ils viennent pour les \u00e9valuations, mais vivent chez eux pendant l\u2019\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[3] <strong>Monocentrique<\/strong> : l\u2019\u00e9tude est r\u00e9alis\u00e9e dans un seul centre m\u00e9dical, ici le Children\u2019s Hospital of Philadelphia.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[4] <strong>Randomis\u00e9<\/strong> : les participants sont r\u00e9partis au hasard dans les diff\u00e9rents groupes, pour \u00e9viter de fausser les r\u00e9sultats.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[5] <strong>Plan factoriel 2 \u00d7 2<\/strong> : l\u2019\u00e9tude teste deux interventions en m\u00eame temps :<\/p>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li class=\"has-small-font-size\">le <strong>nicotinamide riboside<\/strong> ou son placebo ;<\/li>\n\n\n\n<li class=\"has-small-font-size\">l\u2019<strong>exercice physique<\/strong> ou l\u2019absence d\u2019exercice.<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">Cela donne quatre groupes. Cette \u00e9tude permet de comparer s\u00e9par\u00e9ment l\u2019effet du nicotinamide riboside, l\u2019effet de l\u2019exercice, et l\u2019effet de leur association.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[6] Le <strong>pic de VO\u2082<\/strong> est mesur\u00e9 lors d\u2019un test d\u2019effort cardio-pulmonaire. Il indique la quantit\u00e9 maximale d\u2019oxyg\u00e8ne que la personne peut utiliser quand elle fait un exercice intense. La <strong>variation du pic de VO\u2082<\/strong> correspond au changement de la capacit\u00e9 maximale du corps \u00e0 utiliser l\u2019oxyg\u00e8ne pendant un effort.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[7] Le <strong>risque d\u2019erreur de type 1<\/strong> correspond au risque de conclure \u00e0 tort qu\u2019un traitement est efficace alors qu\u2019en r\u00e9alit\u00e9 il ne l\u2019est pas. C\u2019est comme dire : \u00ab il y a un effet du traitement \u00bb, alors que cet effet est d\u00fb au hasard. Le <strong>risque global d\u2019erreur de type 1<\/strong> devient important quand une \u00e9tude fait <strong>plusieurs comparaisons statistiques<\/strong>. Plus on multiplie les tests, plus on augmente le risque de trouver par hasard un r\u00e9sultat \u201csignificatif\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[8] Les analyses r\u00e9alis\u00e9es <strong>en intention de traiter<\/strong> signifient que chaque participant est analys\u00e9 dans le groupe o\u00f9 il a \u00e9t\u00e9 tir\u00e9 au sort au d\u00e9part, m\u00eame s\u2019il n\u2019a pas parfaitement suivi le traitement ou le programme pr\u00e9vu.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[9] La <strong>moyenne des moindres carr\u00e9s<\/strong> est une moyenne <strong>ajust\u00e9e statistiquement<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">Elle ne correspond pas simplement \u00e0 la moyenne brute observ\u00e9e dans un groupe. Elle tient compte de certains facteurs qui peuvent influencer le r\u00e9sultat ( par exemple ici&nbsp; l\u2019\u00e2ge, le sexe, et la valeur du pic de VO2 initial)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-small-font-size wp-block-paragraph\">[10] Ce r\u00e9sultat est consid\u00e9r\u00e9 comme statistiquement significatif, pour le traitement combin\u00e9 versus placebo, car\u00a0: <strong>Association nicotinamide riboside + exercice :<\/strong> diff\u00e9rence = <strong>0,21<\/strong> ; intervalle de confiance \u00e0 95 % <strong>0,05 \u00e0 0,36<\/strong> ; <strong>p ajust\u00e9 = 0,0299<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li class=\"has-small-font-size\">la valeur de <strong>p ajust\u00e9 est inf\u00e9rieure \u00e0 0,05<\/strong> ;<\/li>\n\n\n\n<li class=\"has-small-font-size\">l\u2019intervalle de confiance est enti\u00e8rement au-dessus de 0 : il va de <strong>0,05 \u00e0 0,36<\/strong> ;<\/li>\n\n\n\n<li class=\"has-small-font-size\">cela signifie que l\u2019am\u00e9lioration observ\u00e9e du pic de VO\u2082 est peu compatible avec le simple hasard statistique.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-12351 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2025\/06\/16\/nomlabofusp-une-proteine-de-fusion-de-frataxine-humaine-et-de-peptide-penetrant-les-cellules-delivre-de-la-frataxine-mature-et-fonctionnelle-dans-les-cellules\/\" rel=\"bookmark\">Nomlabofusp, une prot\u00e9ine de fusion de frataxine humaine et de peptide p\u00e9n\u00e9trant les cellules, d\u00e9livre de la frataxine mature et fonctionnelle dans les cellules.<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Baile MG, Jones J, Sahr N, Shankar G.\u00a0<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>AAPS J. 2025 Mar 26;27(3):68.<\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication : Mars 2025  <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/link.springer.com\/article\/10.1208\/s12248-025-01054-5\">Nomlabofusp, a Fusion Protein of Human Frataxin and a Cell Penetrant Peptide, Delivers Mature and Functional Frataxin into Mitochondria<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-12346 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2025\/06\/16\/surveillance-de-la-securite-de-lomaveloxolone-dans-lataxie-de-friedreich-resultats-dune-annee-de-traitement-clinique\/\" rel=\"bookmark\">Surveillance de la s\u00e9curit\u00e9 de l\u2019omaveloxolone dans l\u2019Ataxie de Friedreich\u00a0: r\u00e9sultats d\u2019une ann\u00e9e de traitement clinique<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Gunther, K., Profeta, V., Keita, M.\u00a0<em>et al.<\/em>\u00a0Safety Monitoring of Omaveloxolone in Friedreich Ataxia: Results from One Year of Clinical Treatment.\u00a0<em>Neurol Ther<\/em>\u00a0<strong>14<\/strong>, 1105\u20131114 (2025). https:\/\/doi.org\/10.1007\/s40120-025-00749-3<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication : Article publi\u00e9 le 30 avril 2025 par Gunther <em>et al.,<\/em> dans la revue <em>Neurology therapeutics<\/em><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/link.springer.com\/article\/10.1007\/s40120-025-00749-3\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Safety Monitoring of Omaveloxolone in Friedreich Ataxia: Results from One Year of Clinical Treatment<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><em><strong>Traduction du r\u00e9sum\u00e9 de l\u2019article par le groupe Recherche de l\u2019AFAF<\/strong><\/em><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Introduction <\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#8217;ataxie de Friedreich (AF), l&#8217;ataxie h\u00e9r\u00e9ditaire la plus fr\u00e9quente, se caract\u00e9rise par une ataxie progressive de la d\u00e9marche et des membres, une scoliose, une dysarthrie, une perte de la vue et une cardiomyopathie hypertrophique. L&#8217;\u00e2ge d&#8217;apparition de la maladie se situe g\u00e9n\u00e9ralement dans les deux premi\u00e8res d\u00e9cennies de la vie, et les individus sont confin\u00e9s au fauteuil roulant dans les 10 \u00e0 15 ans qui suivent l&#8217;apparition de la maladie; l&#8217;insuffisance cardiaque associ\u00e9e \u00e0 la cardiomyopathie est la principale cause de mortalit\u00e9. L\u2019AF est g\u00e9n\u00e9ralement caus\u00e9e (96%) par des r\u00e9p\u00e9titions trinucl\u00e9otidiques biall\u00e9liques de guaninead\u00e9nine-ad\u00e9nine (GAA) dans l&#8217;intron 1 du g\u00e8ne <em>FXN<\/em>. Ces r\u00e9p\u00e9titions GAA expans\u00e9es r\u00e9priment l&#8217;expression de la <em>FXN,<\/em> ce qui entra\u00eene une diminution des taux de la prot\u00e9ine frataxine. La frataxine p\u00e9n\u00e8tre dans les mitochondries, o\u00f9 elle facilite la biosynth\u00e8se des clusters fer-soufre (ISC)\u00a0 et la production d&#8217;\u00e9nergie dans la cellule.\u00a0<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Alors que la th\u00e9rapie d\u00e9finitive n\u00e9cessite probablement de la frataxine, une vari\u00e9t\u00e9 d&#8217;approches visant \u00e0 inverser le dysfonctionnement mitochondrial a fait l&#8217;objet d&#8217;essais cliniques, l&#8217;omaveloxolone \u00e9tant approuv\u00e9e par la FDA en 2023 . L&#8217;omaveloxolone stabilise le NRF2, un facteur de transcription qui contr\u00f4le la r\u00e9ponse endog\u00e8ne de la mitochondrie au stress oxydatif ; NRF2 est paradoxalement r\u00e9gul\u00e9 \u00e0 la baisse dans la l\u2019AF. Dans les essais cliniques MOXIe men\u00e9s aupr\u00e8s de patients atteints de AF \u00e2g\u00e9s de 16 \u00e0 40 ans, l&#8217;omaveloxolone a montr\u00e9 une courbe de r\u00e9ponse de concentration avec un b\u00e9n\u00e9fice maximal \u00e0 160 mg par jour, ce qui a conduit \u00e0 un dosage de 150 mg par jour dans les \u00e9tudes pivot. \u00c0 cette dose, l&#8217;omaveloxolone a permis d&#8217;am\u00e9liorer les scores mFARS, la mesure la plus couramment utilis\u00e9e pour l&#8217;\u00e9valuation de la fonction neurologique dans l\u2019AF, \u00e0 1 an, et les b\u00e9n\u00e9fices ont persist\u00e9 pendant une extension ouverte d&#8217;au moins 3 ans. Le m\u00e9dicament \u00e9tait \u00e9galement s\u00fbr et bien tol\u00e9r\u00e9 dans l&#8217;\u00e9tude MOXIe, mais sa posologie est compliqu\u00e9e par les interactions avec les inhibiteurs puissants du CYP4A3. Les inhibiteurs du CYP4A3 augmentent le m\u00e9tabolisme de l&#8217;omaveloxolone, ce qui n\u00e9cessite une r\u00e9duction de la posologie afin d&#8217;\u00e9viter une surm\u00e9dication. Sur la base de ces donn\u00e9es, l&#8217;omaveloxolone a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9e pour le traitement des patients atteints d\u2019AF\u2265 16 ans, sans aucune autre restriction. La surveillance recommand\u00e9e du traitement par l&#8217;omaveloxolone comprend des taux annuels de BNP et de cholest\u00e9rol ainsi qu&#8217;un test de la fonction h\u00e9patique au d\u00e9but du traitement et aux mois 1, 2, 3, 6 et 12 apr\u00e8s le d\u00e9but du traitement. Nous rapportons ici la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rabilit\u00e9 de l&#8217;omaveloxolone administr\u00e9e en clinique pendant 1 an<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00c9THODES<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Patients<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les proc\u00e9dures ont \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9es par le l\u2019Hopital de Philadelphie (CHOP), dans le cadre de l&#8217;\u00e9tude de longue dur\u00e9e sur l&#8217;histoire naturelle de l\u2019AF, FACOMS, et de son successeur (UNIFAI) (CHOP IRB #2609). Les sujets ont donn\u00e9 leur consentement \u00e9clair\u00e9 dans le cadre de cette \u00e9tude et ont \u00e9t\u00e9 initialement identifi\u00e9s comme \u00e9tant ceux qui ont \u00e9t\u00e9 suivis au CHOP dans le cadre de l&#8217;\u00e9tude FACOMS. Les donn\u00e9es ont \u00e9t\u00e9 extraites de leurs visites d&#8217;\u00e9tude et ont permis d\u2019\u00e9valuer les ant\u00e9c\u00e9dents m\u00e9dicaux, les tests de laboratoire et les \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Approbation \u00e9thique<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#8217;\u00e9tude a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9e par le CHOP IRB sous le nom d&#8217;\u00e9tude 2609 et a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9e conform\u00e9ment \u00e0 la d\u00e9claration d&#8217;Helsinki de 1964.&nbsp; Tous les sujets ont donn\u00e9 leur consentement \u00e9clair\u00e9 pour participer \u00e0 l&#8217;\u00e9tude.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Collecte des donn\u00e9es<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nous avons extrait la date de d\u00e9but, les valeurs de laboratoire de base et les interactions m\u00e9dicamenteuses pour chaque sujet. Les valeurs de laboratoire comprenaient les panels lipidiques&nbsp; (cholest\u00e9rol total et LDL) et le peptide natriur\u00e9tique c\u00e9r\u00e9bral (BNP). Lors des visites initiales et des tests de la fonction h\u00e9patique aux mois 1, 2, 3, 6 et 12 apr\u00e8s le d\u00e9but de l&#8217;utilisation de l&#8217;omaveloxolone. En se concentrant sur l&#8217;alanine aminotransf\u00e9rase (ALT), l&#8217;aspartate aminotransf\u00e9rase&nbsp; (AST), l&#8217;albumine et la bilirubine totale. Pour les patients ayant d\u00e9j\u00e0 particip\u00e9 \u00e0 l&#8217;essai clinique de l&#8217;omaveloxolone, seules les valeurs de laboratoire \u00e0 12 mois ont \u00e9t\u00e9 extraites<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Posologies<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tous les patients ont re\u00e7u la posologie recommand\u00e9e de 150 mg\/jour (trois comprim\u00e9s de 50 mg), \u00e0 l&#8217;exception de ceux qui prenaient des inhibiteurs chroniques du CYP3A4 (le plus souvent le diltiazem et le v\u00e9rapamil). Les patients sous ces inhibiteurs ont re\u00e7u une dose de 100 mg\/jour (deux comprim\u00e9s) pour obtenir des concentrations sanguines pr\u00e9sum\u00e9es similaires [22]. Pour les sujets suivis cliniquement au CHOP, la dose d&#8217;omaveloxolone a \u00e9t\u00e9 r\u00e9duite en r\u00e9ponse \u00e0 des transaminases \u00e9lev\u00e9es, comme suit : Les patients ont continu\u00e9 \u00e0 recevoir la m\u00eame dose si les valeurs de l&#8217;ALT \u00e9taient &lt; 2\u00d7la LSN. Si la valeur de l&#8217;ALT \u00e9tait &gt; 3\u00d7la limite sup\u00e9rieure de la normale (LSN), le patient a re\u00e7u pour instruction d&#8217;arr\u00eater l&#8217;omaveloxolone pendant 2 semaines et de r\u00e9p\u00e9ter les tests de laboratoire. Si les nouveaux tests montraient un taux d&#8217;ALT &lt; 3 \u00d7 la normale, le patient reprenait le traitement \u00e0 50 mg par jourde moins que la dose pr\u00e9c\u00e9dente. Une fois que le patient avait des taux d&#8217;ALT stables inf\u00e9rieurs \u00e0 2\u00d7ULN sur la base de tests en s\u00e9rie (g\u00e9n\u00e9ralement tous les mois), les patients pouvaient augmenter leur dose de 50 mg (g\u00e9n\u00e9ralement tous les mois), les patients et revenir \u00e0 la dose compl\u00e8te. Si le taux d&#8217;ALT \u00e9tait compris entre 2 et 2,9\u00d7ULN, les patients continuaient \u00e0 recevoir la m\u00eame dose, mais les valeurs de la fonction h\u00e9patique \u00e9taient r\u00e9\u00e9valu\u00e9es toutes les 2 semaines pour confirmer la stabilit\u00e9 des taux d&#8217;ALT. La limite sup\u00e9rieure de la normale (LSN) de l&#8217;ALT \u00e9tait en moyenne de 41,3 U\/l, mais elle variait selon les caract\u00e9ristiques d\u00e9mographiques du patient et le site d&#8217;\u00e9valuation. La valeur moyenne de chaque test est fournie \u00e0 titre de r\u00e9f\u00e9rence. Pour les patients ayant subi une r\u00e9duction de dose en raison des valeurs de l&#8217;ALT ou d&#8217;autres effets secondaires, le dosage a \u00e9t\u00e9 lentement ramen\u00e9 au sch\u00e9ma posologique initial si les valeurs des transaminases restaient &lt; 3\u00d7normales<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>R\u00e9sultats<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Deux cent quatre-vingt-douze patients ont \u00e9t\u00e9 identifi\u00e9s pour l&#8217;\u00e9tude&nbsp;; 236 ont eu une prescription d\u2019omaveloxolone par un membre de la division de neurologie du CHOP (et ont particip\u00e9 au programme FACOMS\/UNIFAI au CHOP) tandis que 56 autres patients ont eu recours \u00e0 des prescripteurs externes (en obtenant d&#8217;autres soins ou en participant au FACOMS\/UNIFAI au CHOP). Au CHOP, l&#8217;\u00e2ge moyen au d\u00e9but du traitement \u00e9tait de 31,8 ans au CHOP et de 28,8 ans pour les autres. La dur\u00e9e moyenne de la maladie \u00e9tait de 17,8. La dur\u00e9e moyenne de la maladie \u00e9tait de 17,8 ans (CHOP) et de 18,9 ans (non-CHOP). L&#8217;\u00e2ge moyen d&#8217;apparition de la maladie \u00e9tait de 13,9 (CHOP) et 10,3 (non-CHOP). La longueur moyenne des r\u00e9p\u00e9titions GAA1 \u00e9tait de 631,7 (CHOP) et de 720 (non-CHOP). Au CHOP, 44,4 % des patients \u00e9taient des hommes et 55,5 % des femmes. Les patients prescrits en dehors du CHOP \u00e9taient \u00e0 50 % des hommes et \u00e0 50 % des femmes. Quarante personnes avaient particip\u00e9 aux essais MOXIe, dont 33 sont pass\u00e9es directement de l&#8217;\u00e9tude \u00e0 la commercialisation. Les sept autres patients ont particip\u00e9 \u00e0 MOXIe mais ont mis fin \u00e0 leur participation avant de commencer \u00e0 prendre le m\u00e9dicament commercial. L&#8217;analyse s&#8217;est concentr\u00e9e sur les personnes pour lesquelles l&#8217;omaveloxolone a \u00e9t\u00e9 prescrite au CHOP car des informations plus d\u00e9taill\u00e9es \u00e9taient disponibles. Sur les 236 patients auxquels l&#8217;omaveloxolone a \u00e9t\u00e9 prescrite au CHOP, 207 ont continu\u00e9 \u00e0 prendre le m\u00e9dicament, la plupart d&#8217;entre eux (88,4 %) l&#8217;ayant pris pendant plus d&#8217;un an. Cinq patients ont eu un refus de prise en charge et 21 patients ont arr\u00eat\u00e9 l&#8217;omaveloxolone l&#8217;omaveloxolone (tableau 2). Les patients ont principalement abandonn\u00e9 l&#8217;omaveloxolone en raison d&#8217;effets secondaires signal\u00e9s ou ont \u00e9t\u00e9 perdus de vue. Parmi les patients trait\u00e9s au CHOP, 22 ont obtenu des m\u00e9dicaments par le biais d&#8217;un programme d&#8217;aide aux patients, tandis que l&#8217;assurance du patient couvrait l&#8217;omaveloxolone chez 214 personnes<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Posologie<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La majorit\u00e9 des patients trait\u00e9s au CHOP ont atteint la dose maximale de 150 mg par jour (trois comprim\u00e9s de 50 mg par jour) ; 87,9 % des patients ont une dose maximale id\u00e9ale de 150 mg\/jour, et 12,1 % ont une dose maximale de 100 mg (2 pilules) par jour en raison d&#8217;interactions avec d&#8217;autres m\u00e9dicaments. Quatre-vingt-cinq pour cent (176 patients) trait\u00e9s au CHOP atteignent 150 mg par jour, 14,0 % (29 patients) prenait 100 mg par jour, et 12,1 % prenait 100 mg par jour et 1,0 % (2\u00a0patients) prenait 50 mg (une pilule) par jour. Sept patients patients prennent actuellement (au moins 12 mois apr\u00e8s l&#8217;instauration du traitement) moins que leur dose id\u00e9ale mais cherchent \u00e0 atteindre la dose id\u00e9ale maximale<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u00c9v\u00e9nements ind\u00e9sirables<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans la cohorte, 63 sujets ont rapport\u00e9 des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables significatifs, correspondant le plus souvent \u00e0 des effets secondaires, correspondant le plus souvent \u00e0 ceux observ\u00e9s dans l&#8217;essai clinique (troubles gastro-intestinaux, c\u00e9phal\u00e9es), mais quelques personnes ont interrompu leur traitement en raison de ces \u00e9v\u00e9nements. Certains patients ont pr\u00e9sent\u00e9 plusieurs effets ind\u00e9sirables, qui ont presque tous disparus au cours des 3 premiers mois (tableau 3). Trois personnes ont signal\u00e9 des \u00e9ruptions cutan\u00e9es, en corr\u00e9lation \u00e9troite avec l&#8217;administration d&#8217;omaveloxolone pour l&#8217;un d&#8217;entre eux. Pour deux de ces patients, un consultant en dermatologie a estim\u00e9 que l&#8217;\u00e9ruption n&#8217;\u00e9tait pas li\u00e9e apr\u00e8s une biopsie de la peau. Parmi les patients pr\u00e9sentant une \u00e9ruption cutan\u00e9e, deux ont tol\u00e9r\u00e9 le traitement, deux d&#8217;entre eux ont tol\u00e9r\u00e9 le m\u00e9dicament avec une r\u00e9action cutan\u00e9e minime lors de la r\u00e9-introduction du traitement, tandis que le troisi\u00e8me a eu une r\u00e9cidive et a arr\u00eat\u00e9 le traitement d\u00e9finitivement. Aucun effet secondaire n&#8217;a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9 chez les personnes qui ont quitt\u00e9 l&#8217;\u00e9tude MOXIe.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Surveillance de la fonction h\u00e9patique<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Comme pr\u00e9vu, des \u00e9l\u00e9vations des transaminases (toute valeur sup\u00e9rieure \u00e0 la limite sup\u00e9rieure de la normale) \u00e9taient constat\u00e9es chez de nombreux sujets, 56,6 % des patients ayant eu une \u00e9l\u00e9vation des transaminases \u00e0 un moment ou \u00e0 un autre au cours de la p\u00e9riode de 12 mois (p&lt;0,0001).&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Au bout de 12 mois, 16,6 % des patients pr\u00e9sentaient une \u00e9l\u00e9vation des transaminases (p&lt;0,0001), mais aucune n&#8217;\u00e9tait sup\u00e9rieure \u00e0 3 fois la limite sup\u00e9rieure de la normale (Fig. 1A, B). L&#8217;omaveloxolone n&#8217;a pas modifi\u00e9 les taux d&#8217;albumine ou de bilirubine totale chez un grand nombre de patients, quel que soit le moment. Un patient a pr\u00e9sent\u00e9 une baisse significative d&#8217;albumine en raison d&#8217;une pneumonie non li\u00e9e \u00e0 l&#8217;omaveloxolone. Deux autres \u00e9l\u00e9vations significatives de bilirubine ont \u00e9t\u00e9 expliqu\u00e9es par des comorbidit\u00e9s non li\u00e9es (syndrome de Gilbert et atr\u00e9sie des voies biliaires). Dans ces situations, de majoration de l&#8217;albumine ou la bilirubine , on a estim\u00e9 qu&#8217;elles \u00e9taient li\u00e9es \u00e0 des comorbidit\u00e9s plut\u00f4t qu\u2019\u00e0 l\u2019AF ou \u00e0 l&#8217;omaveloxone et n&#8217;\u00e9taient pas en corr\u00e9lation avec les variations des transaminases. (Fig. 1C, D).\u00a0<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Aucune anomalie des tests de la fonction h\u00e9patique n&#8217;a \u00e9t\u00e9 chez ceux qui avaient \u00e9t\u00e9 transf\u00e9r\u00e9s directement de l&#8217;essai MOXIe. Vingt-six patients ont interrompu le traitement en raison d&#8217;une \u00e9l\u00e9vation des transaminases, et un patient a interrompu temporairement le traitement en raison d&#8217;effets secondaires. Parmi les 27 patients qui ont interrompu leur traitement, 23 sont revenus \u00e0 leur posologie cible. Les quatre patients restants ont continu\u00e9 \u00e0 augmenter leur posologie pour atteindre leur objectif. Quatre patients ont d\u00e9cid\u00e9 d&#8217;arr\u00eater d\u00e9finitivement le traitement, et un seul patient (avec une \u00e9ruption cutan\u00e9e) n&#8217;a pas pu reprendre un traitement modifi\u00e9 ou complet.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La cohorte comprenait trois personnes qui avaient \u00e9t\u00e9 retir\u00e9s du traitement actif dans l&#8217;\u00e9tude MOXIe en raison d&#8217;une \u00e9l\u00e9vation persistante des transaminases &gt;5\u00d7normale. Ces personnes ont commenc\u00e9 \u00e0 recevoir de l&#8217;omaveloxolone&nbsp;; avec une surveillance \u00e9troite de la fonction h\u00e9patique. Tous les individus ont \u00e0 nouveau pr\u00e9sent\u00e9 une augmentation spectaculaire des transaminases, ce qui a n\u00e9cessit\u00e9 une r\u00e9duction de la dose. Cependant, ils ont pu reprendre le traitement \u00e0 l&#8217;omaveloxolone et, apr\u00e8s 1 an, deux d&#8217;entre eux ont atteint leur posologie cible (Fig. 2)&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Autres valeurs de laboratoire<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les taux de cholest\u00e9rol total et de LDL \u00e9taient l\u00e9g\u00e8rement \u00e9lev\u00e9s en moyenne apr\u00e8s 12 mois de traitement. La limite sup\u00e9rieure de la normale (LSN) pour le cholest\u00e9rol total \u00e9tait de 197,0 mg\/dl et la limite sup\u00e9rieure moyenne pour les LDL \u00e9tait de 108,9 mg\/dl. En moyenne, on a observ\u00e9 une augmentation de 0,07 (\u00b10,16) point dans les taux de cholest\u00e9rol total au-dessus de la LSN et une augmentation de 0,24 (\u00b10,16) du taux de LDL au-dessus de la LSN (Fig. 3). De m\u00eame, le BNP n&#8217;a pas connu de changement significatif au cours de la p\u00e9riode d&#8217;un an. La LSN pour le BNP est de 100 pg\/ml. Trois patients ayant des ant\u00e9c\u00e9dents de dysfonctionnement cardiaque (fraction d&#8217;\u00e9jection basse) ont eu une l\u00e9g\u00e8re augmentation du BNP, et un patient a vu son taux baisser, ce qui sugg\u00e8re que l&#8217;omaveloxolone n&#8217;a pas d&#8217;effet constant sur le BNP (Fig. 3).&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>DISCUSSION<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">L&#8217;utilisation clinique de l&#8217;omaveloxolone au cours des 19 premiers mois suivant sa mise sur le march\u00e9 r\u00e9capitule la plupart des r\u00e9sultats de l&#8217;essai MOXIe en mati\u00e8re de s\u00e9curit\u00e9. Jusqu&#8217;\u00e0 pr\u00e9sent, peu d&#8217;effets ind\u00e9sirables majeurs sont survenus avec le traitement \u00e0 l&#8217;omaveloxolone, que ce soit dans l&#8217;\u00e9tude MOXIe ou dans l&#8217;utilisation clinique d\u00e9crite ici.&nbsp; Ces r\u00e9sultats justifient son utilisation continue et sugg\u00e8rent que l&#8217;\u00e9tude MOXIe, en tant qu&#8217;essai clinique repr\u00e9sentatif, refl\u00e8te les effets de l&#8217;omaveloxolone dans des populations plus larges atteintes d\u2019AF.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">N\u00e9anmoins, divers probl\u00e8mes peuvent survenir avec l\u2019omaveloxolone. Si l&#8217;acc\u00e8s \u00e0 l&#8217;omaveloxolone a \u00e9t\u00e9 difficile pour certains sujets, la grande majorit\u00e9 d&#8217;entre eux ont fini par y avoir acc\u00e8s. De mani\u00e8re surprenante, alors que tous les patients ont re\u00e7u l&#8217;instruction d&#8217;obtenir des donn\u00e9es de laboratoire avant de commencer \u00e0 prendre de l&#8217;omaveloxolone, seuls 57 % d&#8217;entre eux avaient des transaminases de base. Ce faible taux pourrait refl\u00e9ter le fait que la population de patients n&#8217;est pas familiaris\u00e9e avec la surveillance des m\u00e9dicaments. mais il est \u00e9galement probable qu&#8217;il r\u00e9sulte du d\u00e9lai entre l&#8217;approbation (28 f\u00e9vrier 2023) et la mise sur le march\u00e9 (7 juillet 2023) du m\u00e9dicament. Une fois le traitement commenc\u00e9, les anomalies de laboratoire \u00e9taient modestes. Les anomalies de la fonction h\u00e9patique se sont limit\u00e9es aux transaminases et se sont r\u00e9sorb\u00e9es avec le temps. en association avec l&#8217;interruption ou la r\u00e9duction de la dose. Cela correspond le mieux \u00e0 un effet m\u00e9tabolique du foie plut\u00f4t qu&#8217;une toxicit\u00e9 typique. Malgr\u00e9 les effets du compos\u00e9 apparent\u00e9 bardoxolone, aucun effet n&#8217;a \u00e9t\u00e9 not\u00e9 sur les valeurs de BNP, et les changements de cholest\u00e9rol, bien que pr\u00e9sents, \u00e9taient modestes [23]. Les effets secondaires \u00e9taient \u00e9galement modestes et transitoires. En outre, \u00e0 l&#8217;exception d&#8217;une personne ayant pr\u00e9sent\u00e9 une \u00e9ruption cutan\u00e9e importante, aucun nouvel effet ind\u00e9sirable n&#8217;est apparu.\u00a0<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>CONCLUSION<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dans l&#8217;ensemble, les patients ont bien r\u00e9pondu au traitement commercial par l&#8217;omaveloxolone. Les \u00e9l\u00e9vations des transaminases \u00e9taient attendues et se sont stabilis\u00e9es avec le temps ou apr\u00e8s modification de la dose. Les effets ind\u00e9sirables ont \u00e9t\u00e9 modestes et similaires \u00e0 ceux rapport\u00e9s dans l&#8217;\u00e9tude MOXIe. D&#8217;autres \u00e9tudes devraient porter sur les b\u00e9n\u00e9fices rapport\u00e9s et les changements dans l\u2018\u00e9chelle mFARS apr\u00e8s 1 an de traitement. D&#8217;autres investigations devraient \u00e9galement examiner les changements dans les maladies cardiaques<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><br><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image\"><img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/lh7-rt.googleusercontent.com\/docsz\/AD_4nXe_htnj53GrmKily46-qD-CEkwhnvpk2I8ZIYgiEyPgzX0ZpI4az2KI_AAZGS5vSfQs7iNYA3GhOZDOESfVFES9Y2VTSglTvyf5Id2yAXp3sWtxVZ_fhSHfvT6E5WGhYDI23ivLn48u6tHsRPk3xqU?key=0QlR535BAlffOO96wYXRfw\" alt=\"\"\/><\/figure>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-medium\"><img decoding=\"async\" width=\"300\" height=\"168\" src=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-300x168.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-12347\" srcset=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-300x168.png 300w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-1024x574.png 1024w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-768x430.png 768w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-800x450.png 800w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-600x336.png 600w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image.png 1212w\" sizes=\"(max-width: 300px) 100vw, 300px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-medium\"><img decoding=\"async\" width=\"300\" height=\"180\" src=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-1-300x180.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-12348\" srcset=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-1-300x180.png 300w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-1-1024x613.png 1024w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-1-768x460.png 768w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-1-600x359.png 600w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-1.png 1148w\" sizes=\"(max-width: 300px) 100vw, 300px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-medium\"><img loading=\"lazy\" loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"300\" height=\"154\" src=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-2-300x154.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-12349\" srcset=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-2-300x154.png 300w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-2-1024x527.png 1024w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-2-768x395.png 768w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-2-600x309.png 600w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2025\/06\/image-2.png 1182w\" sizes=\"auto, (max-width: 300px) 100vw, 300px\" \/><\/figure>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-9961 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2024\/02\/11\/comparaison-par-score-de-propension-du-traitement-a-lomaveloxolone-avec-les-donnees-de-lhistoire-naturelle-de-lataxie-de-friedreich\/\" rel=\"bookmark\">Comparaison\u00a0 par score de propension du traitement \u00e0 l&#8217;omaveloxolone avec les donn\u00e9es de l&#8217;histoire naturelle de l&#8217;ataxie de Friedreich<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lynch DR, Goldsberry A, Rummey C, Farmer J, Boesch S, Delatycki MB, Giunti P, Hoyle JC, Mariotti C, Mathews KD, Nachbauer W, Perlman S, Subramony SH, Wilmot G, Zesiewicz T, Weissfeld L, Meyer C. <em>Ann Clin Transl Neurol.<\/em>2024 Jan;11(1):4-16.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication : Janvier 2024<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/pubmed.ncbi.nlm.nih.gov\/37691319\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Propensity matched comparison of omaveloxolone treatment to Friedreich ataxia natural history data &#8211; PubMed (nih.gov)<\/a><\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-9166 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2023\/07\/31\/detection-des-alterations-precoces-et-de-la-progression-de-la-maladie-par-irm-cerebrale-dans-lataxie-de-friedreich\/\" rel=\"bookmark\">D\u00e9tection des alt\u00e9rations pr\u00e9coces et de la progression de la maladie par IRM c\u00e9r\u00e9brale dans l&#8217;ataxie de Friedreich.<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Adanyeguh IM, Joers JM, Deelchand DK, Hutter DH, Eberly LE, Guo B, Iltis I, Bushara KO, Henry PG, Lenglet C. Brain Commun. 2023 Jul 6;5(4):fcad196.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication :  Juillet 2023<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC10360047\/?report=reader\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Brain MRI detects early-stage alterations and disease progression in Friedreich ataxia (nih.gov)<\/a><\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-9118 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2023\/07\/02\/lataxie-sensorielle-et-lhypertrophie-cardiaque-provoques-par-le-stress-oxydatif-neurovasculaire-dans-des-lignees-de-souris-transgeniques-chimiogenetiques\/\" rel=\"bookmark\">L\u2019ataxie sensorielle et l\u2019hypertrophie cardiaque provoqu\u00e9s par le stress oxydatif neurovasculaire dans des lign\u00e9es de souris transg\u00e9niques chimiog\u00e9n\u00e9tiques<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">R\u00e9f\u00e9rences : Yadav S, Waldeck-Weiermair M, Spyropoulos F, Bronson R, Pandey AK, Das AA, Sisti AC, Covington TA, Thulabandu V, Caplan S, Chutkow W, Steinhorn B, Michel T.. <em>Nat Commun.<\/em> 2023 May 29;14(1):3094.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication :  Mai 2023<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC10227029\/?report=reader\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Sensory ataxia and cardiac hypertrophy caused by neurovascular oxidative stress in chemogenetic transgenic mouse lines (nih.gov)<\/a><\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-9113 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2023\/07\/02\/symptomes-neuropsychiatriques-dans-les-ataxies-spinocerebelleuses-et-lataxie-de-friedreich\/\" rel=\"bookmark\">Sympt\u00f4mes neuropsychiatriques dans les ataxies spinoc\u00e9r\u00e9belleuses et l\u2019ataxie de Friedreich<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">R\u00e9f\u00e9rences : Karamazovova S, Matuskova V, Ismail Z, Vyhnalek M. <em>Neurosci. Biobehav. Rev.<\/em> 2023 Jul;150:105205.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication :  Juillet 2023<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/pdf.sciencedirectassets.com\/271127\/1-s2.0-S0149763423X00062\/1-s2.0-S0149763423001744\/main.pdf?X-Amz-Security-Token=IQoJb3JpZ2luX2VjEOf%2F%2F%2F%2F%2F%2F%2F%2F%2F%2FwEaCXVzLWVhc3QtMSJGMEQCIA62w9fqgmfvn%2FP8Dmlw0k51KyQSisdmPqYulYphpeQZAiA9OSCJzU3l%2FmNkO0JHee3tL%2Bp7CAmCAzSWQU21PCai1iqzBQgwEAUaDDA1OTAwMzU0Njg2NSIM1FTiOaYjmOpCVNgqKpAFrI6twrvZ6tLftVZs0m2TQX5Kde7K8%2B46lL%2BVbUQ0WxABvlMHAXnNwhf7%2Foraj3XnPH8BHyJf1htNXdQNhlGOow%2BLunuolVJ9x9AGEHRrbncLIvwb1ub%2F%2F9vFNB4LS%2Bzq8h%2BNLuLQBic0p%2Bi7gXj7v4zyb5JjqpailkhNqtP%2Bg2S7fZFNnhOCPQX5pxYFeM%2F80UCvhi7rkjyxTTvPZKzcie1rALlu8IBsokDJVIaCsi%2FFVOuYVCOvP6vFD2Ya82ONVyniieEAttoSritPktFyJB5Wl89va7zBK76M9WD95%2FOpx6fbVOQJCMU9MI6qMriGGCdJ7qYLZVUDgWkIt1xcujuwPVvbbeJLzf55wcqHy7g7UxJu1dxN9igPOe%2B5xo86JW2TWCCWrsPYxQ%2BQPLRo6Jozq27%2Fq%2FMsExhBGRhmJ8sm08o%2F1O7aGJXSG0wIBo%2BGQncRz7bDL42lezwj5Knq%2FHE04jfS8ax83VicrBhkl%2B4yhaQsFaWCdBTPKtNvEMoIB2IuwOaJZrozLHj8yzY6b9vU2GHVBbG1E89hNe6diCJedI6DNtj%2BB8khbWmVQgzkmc4Dk9x7DTiwxeucA5q1clGLwTWo7%2F4lsSNX0OcXDzDystrX%2Fbg5v%2BD06B%2FUBYhskb1k0Q3d9Zirh%2BVTOYgvZpPhqQkpfTlcrulBRKS8%2FZ8cV1ZqOlwF4PaERn69Uw80WBFWXv91XVL%2FqqhOnp0Symc4eMJuWoAg1ABRm6Y7Vlfxc5%2F69GO%2F2e0maS3lSBKGkUMlof%2BkScOvx8fZ22cyQsOqSr5HZKFGXoh64FYu%2BjmzTQqdBq1hxlYpBxh0qWM9%2FVMFeDo5uWxe4IQbST0A0ra%2FKeqlJJ%2Fi1gRbVPsA6ZIw5eX3owY6sgGTMnT6z5%2BBDBsLggLEbdtlxHqGq4Q5uI%2FoId3QrrAh1p5wRwPOsBlPjauAragQj4T%2FQrdCikYQV5JGeGqtHS0PRnMaSDghWA0zcSG%2BKL4Mbo8d6XR87M%2FvoQN9TZ4WoHLD94SphPvRTy52xF%2BhEF3oQulUB3xhtc9FQ66oYgwmHfQYrRwNcNvyOBFU8jrIDoGqcMpu3nVBEXZ%2B2%2BrQqVPBd1%2Fhvyl5IopHlAjLPrUWXsQY&amp;X-Amz-Algorithm=AWS4-HMAC-SHA256&amp;X-Amz-Date=20230605T151230Z&amp;X-Amz-SignedHeaders=host&amp;X-Amz-Expires=300&amp;X-Amz-Credential=ASIAQ3PHCVTYTYNYUDAE%2F20230605%2Fus-east-1%2Fs3%2Faws4_request&amp;X-Amz-Signature=d241675d44f96d6c3f8894d4298b605586f969f245e21afd842b34e6e587024c&amp;hash=e133335e63785e408c82730fa7536eceaeed45652ca80ca25bc01042c2fe21f6&amp;host=68042c943591013ac2b2430a89b270f6af2c76d8dfd086a07176afe7c76c2c61&amp;pii=S0149763423001744&amp;tid=spdf-cc5e02cc-5aa8-4b76-b5eb-563fe1d7d14e&amp;sid=b3b7e9735d84f141164af09510e86a1b63b9gxrqb&amp;type=cli\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Neuropsychiatric symptoms in spinocerebellar ataxias and Friedreich ataxia (sciencedirectassets.com)<\/a><\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-9121 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2023\/07\/02\/identification-des-doses-intraveineuses-efficaces-et-sures-daavrh-10fxn-pour-traiter-les-manifestations-cardiaques-de-lataxie-de-friedreich\/\" rel=\"bookmark\">Identification des doses intraveineuses efficaces et s\u00fbres d\u2019AAVrh.10FXN pour traiter les manifestations cardiaques de l\u2019ataxie de Friedreich<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">R\u00e9f\u00e9rences : Munoz-Zuluaga C, Gertz M, Yost-Bido M, Greco A, Gorman N, Chen A, Kooner V, Rosenberg JB, De BP, Kaminsky SM, Bborczuk A, Ricart Arbona R, Martin HR, Monette S, Khanna R, Barth JA, Crystal RG, Sondhi D. Hum Gene Ther. 2023 May 11.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication :  Mai 2023<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/www.liebertpub.com\/doi\/epdf\/10.1089\/hum.2023.020\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Identification of Safe and Effective Intravenous Dose of AAVrh.10hFXN to Treat the Cardiac Manifestations of Friedreich&#8217;s Ataxia | Human Gene Therapy (liebertpub.com)<\/a><\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-8729 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2023\/05\/21\/le-deficit-en-frataxine-altere-lexpression-de-genes-dans-des-neurones-ipsc-et-des-cardiomyocytes-dans-lataxie-de-friedreich\/\" rel=\"bookmark\">Le d\u00e9ficit en Frataxine alt\u00e8re l\u2019expression de g\u00e8nes dans des neurones IPSC et des cardiomyocytes dans l\u2019ataxie de Friedreich<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">R\u00e9f\u00e9rence : Angulo MB, Bertalovitz A, Argenziano MA, Yang J, Patel A, Zesiewicz T, McDonald TV. <em>Mol Genet Genomic Med<\/em>. 2023 Jan;11(1):e2093. <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication : Janvier 2023<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a href=\"https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC9834160\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Frataxin deficiency alters gene expression in Friedreich ataxia derived IPSC\u2010neurons and cardiomyocytes &#8211; PMC (nih.gov<\/a>)<\/p>\n\t\t\t\t\t\t<\/div><!-- .entry-content -->\n\t\t\t\t\t<\/div><!-- wp-show-posts-inner --><div class=\"wpsp-clear\"><\/div><\/article><article class=\" wp-show-posts-single wpsp-clearfix post-8731 post type-post status-publish format-standard hentry category-publications_articles_scientifiques entry owp-thumbs-layout-horizontal owp-btn-normal owp-tabs-layout-section has-no-thumbnails\" itemtype=\"http:\/\/schema.org\/CreativeWork\" itemscope><div class=\"wp-show-posts-inner\" style=\"\">\t\t\t\t\t\t<header class=\"wp-show-posts-entry-header\">\n\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"wp-show-posts-entry-title\" itemprop=\"headline\"><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/2023\/05\/21\/efficacite-de-lomaveloxolone-dans-lataxie-de-friedreich-une-analyse-de-debut-differe-de-lextension-de-moxie\/\" rel=\"bookmark\">Efficacit\u00e9 de l\u2019omaveloxolone dans l\u2019ataxie de Friedreich: une analyse de d\u00e9but diff\u00e9r\u00e9 de l\u2019extension de MOXIe<\/a><\/span>\t\t\t\t\t\t<\/header><!-- .entry-header -->\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"wp-show-posts-entry-content\" itemprop=\"text\">\n\t\t\t\t\t\t\t\n<p class=\"wp-block-paragraph\">R\u00e9f\u00e9rences : Lynch DR, Chin MP, Boesch S, Delatycki MB, Giunti P, Goldsberry A, Hoyle JC, Mariotti C, Mathews KD, Nachbauer W, O&#8217;Grady M, Perlman S, Subramony SH, Wilmot G, Zesiewicz T, Meyer CJ. <em>Mov Disord.<\/em> 2023 Feb;38(2):313-320. <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Date de publication :  F\u00e9vrier 2023<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Article : <a 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