{"id":1757,"date":"2022-09-13T15:42:27","date_gmt":"2022-09-13T13:42:27","guid":{"rendered":"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/?page_id=1757"},"modified":"2025-11-17T14:38:39","modified_gmt":"2025-11-17T13:38:39","slug":"etudes-et-essais-cliniques","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/la-recherche\/etudes-et-essais-cliniques\/","title":{"rendered":"\u00c9tudes &#038; essais cliniques"},"content":{"rendered":"\t\t<div data-elementor-type=\"wp-page\" data-elementor-id=\"1757\" class=\"elementor elementor-1757\" data-elementor-post-type=\"page\">\n\t\t\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-6338cd8 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"6338cd8\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-4678a0c\" data-id=\"4678a0c\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-ee40a8b elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"ee40a8b\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p>La recherche clinique concerne l\u2019\u00eatre humain. Elle a pour objectifs d&#8217;am\u00e9liorer la connaissance de la maladie, am\u00e9liorer la qualit\u00e9 de vie, trouver de nouvelles m\u00e9thodes d\u2019exploration et quantification de la maladie ou de traitements,\u00a0 et d\u00e9velopper des th\u00e9rapies. <\/p><p>Il existe des \u00e9tudes et des essais cliniques comme pr\u00e9sent\u00e9 dans le tableau ci-dessous <em>(traduit de <\/em><em>FARA\u00a0: Clinical Trials 101\u00a0: A Guide For Participants)<\/em><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-inner-section elementor-element elementor-element-58a66bc elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"58a66bc\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-3d5feb9\" data-id=\"3d5feb9\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-c9e9482 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"c9e9482\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><strong>ETUDES CLINIQUES<\/strong><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-4246036 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"4246036\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p>C&#8217;est une <strong>\u00e9tude d&#8217;observation<\/strong>.<\/p><ul><li>Objectifs : d\u00e9crire\/mesurer\/observer la maladie.<\/li><li>Aucune intervention n&#8217;est test\u00e9e (aucun m\u00e9dicament, aucun traitement, aucun dispositif).<\/li><li>Exemples : \u00e9tudes de biomarqueurs, \u00e9tudes d\u2019histoire naturelle, d\u2019imagerie, etc.<\/li><li>Le consentement \u00e9clair\u00e9 s&#8217;applique dans certains cas.<\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-641c516\" data-id=\"641c516\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-682fa80 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"682fa80\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><strong>ESSAIS CLINIQUES<\/strong><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-3ee7cb0 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"3ee7cb0\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p>C&#8217;est une <strong>intervention<\/strong>.<\/p><ul><li>Objectifs : tester un m\u00e9dicament, un traitement, un dispositif.<\/li><li>En g\u00e9n\u00e9ral, un patient ne peut pas participer \u00e0 plus d&#8217;un essai clinique \u00e0 la fois.<\/li><li>Le consentement libre, \u00e9clair\u00e9 et \u00e9crit s&#8217;applique.<\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5f115fa lien-ancre elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"5f115fa\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<ul><li><a href=\"#\u00e9tudes-cliniques\">Les \u00e9tudes cliniques<\/a><\/li><li><a href=\"#essais-cliniques-objectifs-fonctionnement\">Fonctionnement des essais cliniques<\/a><\/li><li><a href=\"#participer-essai-\u00e9tude-clinique\">Participer \u00e0 un essai ou une \u00e9tude clinique<\/a><\/li><li><a href=\"#principaux-essais-etudes-cliniques-en-cours\">Principaux essais et \u00e9tudes cliniques en cours<\/a><\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-23ce383 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"23ce383\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\" id=\"\u00e9tudes-cliniques\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-2dfd7c1\" data-id=\"2dfd7c1\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-f81f27a elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"f81f27a\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h2 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Les \u00e9tudes cliniques<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-7ddd2c2 elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"7ddd2c2\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-20a0e22 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"20a0e22\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tCette section pr\u00e9sente des exemples d\u2019\u00e9tudes cliniques internationales sur l\u2019histoire naturelle de la maladie. \t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-inner-section elementor-element elementor-element-f90e874 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"f90e874\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-e13567d\" data-id=\"e13567d\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-f37819a elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"f37819a\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h3 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Le consortium europ\u00e9en Effacts<\/h3>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-d65b7ca elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"d65b7ca\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p>Regroupant chercheurs fondamentaux et cliniciens, sp\u00e9cialistes de l\u2019ataxie de Friedreich, EFACTS (European Friedreich Ataxia Consortium for Translational Studies) a \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9 en 2010. Le Consortium EFACTS est un r\u00e9seau de structures hospitali\u00e8res et de recherche (16 en octobre 2022) couvrant plusieurs pays europ\u00e9ens (10 en octobre 2022) pour collecter des donn\u00e9es longitudinales (= sur la dur\u00e9e) sur l&#8217;histoire naturelle d&#8217;une grande cohorte de patients g\u00e9n\u00e9tiquement d\u00e9finis comme atteints d&#8217;ataxie de Friedreich. A la\u00a0 direction du consortium, l&#8217;h\u00f4pital universitaire d&#8217;Aix-la-Chapelle (Pr J\u00f6rg Schulz) qui a succ\u00e9d\u00e9 au Prof. Massimo PANDOLFO.<\/p><p>Les objectifs sont les suivants :<\/p><ul><li style=\"font-weight: 400;\" aria-level=\"1\">Mieux comprendre l\u2019histoire naturelle de l\u2019Ataxie de Friedreich, c&#8217;est-\u00e0-dire mieux comprendre tous les aspects de la maladie avec sa complexit\u00e9\u00a0<\/li><li>Etudier la structure et la fonction de la frataxine<\/li><li>Etudier la pathog\u00e9nicit\u00e9 dans la maladie<\/li><li>Etudier les m\u00e9canismes de r\u00e9pression du g\u00e8ne de la frataxine<\/li><li>Cr\u00e9er de nouveaux mod\u00e8les cellulaires et animaux pour l\u2019\u00e9tude de la maladie<\/li><li>D\u00e9couvrir des biomarqueurs (tr\u00e8s importants pour les essais cliniques)<\/li><li>Identifier les modificateurs g\u00e9n\u00e9tiques de la maladie<\/li><li>D\u00e9velopper de nouvelles approches th\u00e9rapeutiques.<\/li><\/ul><p>La banque de pr\u00e9l\u00e8vements biologiques (bio-repository) et le registre d\u2019histoire naturelle <b>(1.103 patients <\/b>en octobre 2022 et 67 sujets contr\u00f4le sains), accessibles \u00e0 la communaut\u00e9 scientifique, permettent les \u00e9tudes sur l\u2019histoire naturelle de la maladie (sympt\u00f4mes, d\u00e9veloppement, \u00e9volution\u2026) ainsi que le recrutement de patients pour les essais cliniques. Les premiers patients enr\u00f4l\u00e9s sont suivis depuis plus de 10 ans.Des liens de plus en plus forts ayant \u00e9t\u00e9 \u00e9tablis avec FARA aux Etats-Unis, une puissante association US de soutien \u00e0 la recherche pour l\u2019ataxie de Friedreich, des n\u00e9gociations ont \u00e9t\u00e9 men\u00e9es depuis plusieurs ann\u00e9es qui ont abouti en 2022 \u00e0 la signature d\u2019une convention pour organiser le partage des donn\u00e9es europ\u00e9ennes et am\u00e9ricaines. Cette convention institutionnalise la constitution d\u2019une plate-forme neutre et ind\u00e9pendante de collaboration et d\u2019analyse de donn\u00e9es pour promouvoir le partage de donn\u00e9es essentielles sur l\u2019ataxie de Friedreich, selon un r\u00e9f\u00e9rentiel de proc\u00e9dures commun \u00e0 toutes les structures parties prenantes.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-c5e0af3\" data-id=\"c5e0af3\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\" data-settings=\"{&quot;background_background&quot;:&quot;classic&quot;}\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-d6d8bd1 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"d6d8bd1\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><strong>Documents associ\u00e9s<\/strong><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-c78759e elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"c78759e\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-510aeae pdf2-colonne-laterale nouvelle-fenetre elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"510aeae\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Le-point-sur-EFACTS-en-2019_M.Schmeder_Decemnre-2019-Espoir-159.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Le point sur EFACTS en 2019_Madeleine Schmeder_D\u00e9cembre 2019 (Espoir 159)<\/a><\/li><\/ul><ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/EFACTS-Une-base-de-donnees-necessaire-pour-la-recherche_M.Pandolfo_Octobre-2019-Espoir-157.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">EFACTS Une base de donn\u00e9es n\u00e9cessaire pour la recherche _M.Pandolfo_Octobre 2019 (Espoir 157)<\/a><\/li><\/ul><ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/EFACTS-Etat-des-lieux-en-2017_Myriam-RAI_Octobre-2017-Espoir-149.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">EFACTS Etat des lieux en 2017_Myriam RAI_Octobre 2017 (Espoir 149)<\/a><\/li><\/ul><ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/EFACTS-de-nouveaux-outils-pour-lAF-M-Rai-Janvier-2013-Espoir-133.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">EFACTS de nouveaux outils pour l\u2019AF \u2013 M Ra\u00ef \u2013 Janvier 2013 (Espoir 133)<\/a><\/li><\/ul><ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Le-consortium-europeen-EFACTS.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Le consortium europ\u00e9en EFACTS \u2013 Juillet 2010<\/a><\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-3bdd47a elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"3bdd47a\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\" id=\"essais-cliniques-objectifs-fonctionnement\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-07e05e0\" data-id=\"07e05e0\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-fe82b41 elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"fe82b41\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h2 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Fonctionnement des essais cliniques<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-06b86a0 elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"06b86a0\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-8c70b11 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"8c70b11\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tLa majeure partie des essais cliniques portent sur la mise au point de traitement. Ils respectent des protocoles et diff\u00e9rentes \u00e9tapes de validation.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-ad9287b elementor-widget elementor-widget-image\" data-id=\"ad9287b\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-settings=\"{&quot;_animation&quot;:&quot;none&quot;}\" data-widget_type=\"image.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"512\" src=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Le-processus-dapprobation-des-medicaments-1024x512.png\" class=\"attachment-large size-large wp-image-3757\" alt=\"Le processus d&apos;approbation des m\u00e9dicaments\" srcset=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Le-processus-dapprobation-des-medicaments-1024x512.png 1024w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Le-processus-dapprobation-des-medicaments-300x150.png 300w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Le-processus-dapprobation-des-medicaments-768x384.png 768w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Le-processus-dapprobation-des-medicaments-600x300.png 600w, https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Le-processus-dapprobation-des-medicaments.png 1512w\" sizes=\"(max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/>\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-5fcf63b elementor-align-center elementor-widget elementor-widget-button\" data-id=\"5fcf63b\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"button.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-button-wrapper\">\n\t\t\t\t\t<a class=\"elementor-button elementor-button-link elementor-size-sm\" href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Le-processus-dapprobation-des-medicaments.png\" target=\"_blank\">\n\t\t\t\t\t\t<span class=\"elementor-button-content-wrapper\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"elementor-button-text\">Voir le sch\u00e9ma en pleine page<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-inner-section elementor-element elementor-element-f385f8f elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"f385f8f\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-custom\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-1026634\" data-id=\"1026634\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-20ab52a elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"20ab52a\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h3 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Les \u00e9tapes d'un essai clinique<\/h3>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-1a61ea6 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"1a61ea6\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<strong>Recherche &amp; D\u00e9veloppement : <\/strong>les \u00e9quipes acad\u00e9miques, les m\u00e9decins, les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques, recherchent de nouveaux candidats m\u00e9dicaments.<br><\/ul>\n<strong>Etudes pr\u00e9cliniques : <\/strong>le candidat m\u00e9dicament est test\u00e9 sur des cellules et des animaux (non BPL). Le promoteur doit tester le nouveau candidat m\u00e9dicament sur des animaux pour v\u00e9rifier la toxicit\u00e9 (BPL). Plusieurs esp\u00e8ces sont utilis\u00e9es pour recueillir des informations sur la s\u00e9curit\u00e9 et l&#8217;efficacit\u00e9 du compos\u00e9. Ces \u00e9tudes servent \u00e0 pr\u00e9parer le dossier \u00e0 soumettre aux agences r\u00e9gulatrices afin d\u2019obtenir l\u2019autorisation pour r\u00e9aliser un essai clinique.<br>\n<\/ul>\n<strong>Evaluation r\u00e9glementaire : <\/strong>les organismes de r\u00e9glementation examinent les \u00e9tudes pr\u00e9-cliniques, la composition du m\u00e9dicament, sa fabrication et le plan propos\u00e9 pour les \u00e9tudes humaines.\u00a0Pour r\u00e9aliser un essai clinique aux USA, le promoteur doit soumettre une &#8220;IND&#8221; (Investigational New Drug Application, \u00e9quivalent \u00e0 la demande d\u2019autorisation d\u2019essai clinique aupr\u00e8s de l\u2019ANSM). La FDA (Food and Drug Administration) examine la demande pour s&#8217;assurer que les \u00e9tudes propos\u00e9es, n&#8217;exposent pas les sujets humains \u00e0 un risque d\u00e9raisonnable de pr\u00e9judice. La FDA v\u00e9rifie \u00e9galement le consentement \u00e9clair\u00e9 et la protection des sujets humains. En France, c\u2019est le r\u00f4le des CPP (Comit\u00e9s de Protection des Personnes) et de l\u2019ANSM (Agence Nationale de S\u00e9curit\u00e9 du M\u00e9dicament et des produits de sant\u00e9).\nEssai clinique de s\u00e9curit\u00e9 chez l\u2019homme. Il sert \u00e0 \u00e9valuer si le m\u00e9dicament est s\u00fbr et s&#8217;il y a des effets secondaires ind\u00e9sirables.<br>\n<\/ul>\n<strong>D\u00e9veloppement clinique : <\/strong>il se d\u00e9roule en plusieurs phases.\n\n \t<li><em>Phase 1<\/em> : les essais sont men\u00e9s chez des volontaires sains ou parfois, dans le cas de maladies rares, chez des personnes atteintes de la maladie. Exemple: Ph1 \u00e0 Dose Unique Ascendante (SAD)\u00a0 ou \u00e0 Doses Multiples Ascendantes (MAD). Essai clinique de s\u00e9curit\u00e9 chez l\u2019homme : il sert \u00e0 \u00e9valuer si le m\u00e9dicament est s\u00fbr et s\u2019il y a des effets secondaires ind\u00e9sirables.<\/li>\n \t<li><em>Phase 2<\/em> : elle comprend des tests de s\u00e9curit\u00e9 suppl\u00e9mentaires et permet de tester l&#8217;efficacit\u00e9 du m\u00e9dicament sur un nombre l\u00e9g\u00e8rement plus important de patients que la Ph1. Des concentrations diff\u00e9rentes du m\u00e9dicament sont souvent administr\u00e9es afin d\u2019\u00e9valuer la quantit\u00e9 n\u00e9cessaire pour obtenir l&#8217;effet d\u00e9sir\u00e9. Dans certains essais de Ph2, un groupe de participants prend un placebo pour prouver l&#8217;efficacit\u00e9 du m\u00e9dicament.\u00a0Dans les cas de maladies rares, les m\u00e9dicaments qui pr\u00e9sentent des avantages substantiels peuvent \u00eatre approuv\u00e9s sur la base des seules donn\u00e9es de la Ph2.<\/li>\n \t<li><em>Phase 3<\/em> : parfois appel\u00e9s &#8220;essais pivots&#8221;, la Ph3 sert \u00e0 surveiller les \u00e9ventuels effets secondaires et confirmer l&#8217;efficacit\u00e9 observ\u00e9e lors de l&#8217;essai de Ph2, sur un plus grand nombre de patients. Souvent, le m\u00e9dicament est compar\u00e9 \u00e0 un placebo pour \u00e9valuer son efficacit\u00e9 r\u00e9elle. Dans le cas des maladies rares, les donn\u00e9es des \u00e9tudes d&#8217;histoire naturelle peuvent \u00eatre utilis\u00e9es en comparaison au lieu d&#8217;un placebo. Dans les maladies rares, les phases peuvent \u00eatre combin\u00e9es: Ph1\/Ph2 ou Ph2\/Ph3. En combinant les phases, les fabricants de m\u00e9dicaments esp\u00e8rent acc\u00e9l\u00e9rer les d\u00e9lais de d\u00e9veloppement des nouveaux m\u00e9dicaments.<br>\n<\/ul>\n<strong>Approbation r\u00e9glementaire :<\/strong> s&#8217;il y a un b\u00e9n\u00e9fice clinique, les d\u00e9veloppeurs demandent une autorisation de mise sur le march\u00e9 (AMM). Le dossier regroupe les donn\u00e9es des essais pr\u00e9cliniques, cliniques, sur la qualit\u00e9 chimique ou microbiologique du produit fini et les proc\u00e9d\u00e9s de fabrication de la substance active et du produit fini. Le dossier d\u2019AMM aura le m\u00eame contenu quelle que soit la proc\u00e9dure engag\u00e9e : pour l\u2019EMA (Europe) ou pour la FDA (NDA: New Drug Application). Dans le cas des maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives et maladies rares, une proc\u00e9dure au niveau europ\u00e9en &#8220;centralis\u00e9e&#8221; est obligatoire.<br>\n<\/ul>\n<strong>Acc\u00e8s au m\u00e9dicament :<\/strong> pour l\u2019Europe, l&#8217;EMA formule une recommandation \u00e0 l&#8217;intention de la Commission Europ\u00e9enne, qui prend ensuite une d\u00e9cision finale sur l&#8217;AMM sur le march\u00e9 du m\u00e9dicament dans l&#8217;UE. L\u2019AMM est donc d\u00e9livr\u00e9e par la Commission Europ\u00e9enne et est valable pour l\u2019ensemble des Etats membres. L\u2019AMM constitue un pr\u00e9alable obligatoire \u00e0 toute possibilit\u00e9 de commercialisation d\u2019une sp\u00e9cialit\u00e9 pharmaceutique. En France, elle est \u00e9galement indispensable avant la demande d\u2019inscription au remboursement par l\u2019Assurance Maladie.<br>\n<\/ul>\n<strong>Essais cliniques de Phase 4 : <\/strong>apr\u00e8s l&#8217;approbation d&#8217;un m\u00e9dicament par les autorit\u00e9s de r\u00e9glementation, il peut rester des questions sans r\u00e9ponse sur l&#8217;efficacit\u00e9 ou le profil de s\u00e9curit\u00e9 du m\u00e9dicament. Par cons\u00e9quent, des \u00e9tudes de Ph4 peuvent \u00eatre men\u00e9es pour r\u00e9pondre \u00e0 ces questions, m\u00eame apr\u00e8s qu&#8217;un m\u00e9dicament a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9 par un organisme de r\u00e9glementation et est disponible sur ordonnance.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-86b0f87\" data-id=\"86b0f87\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\" data-settings=\"{&quot;background_background&quot;:&quot;classic&quot;}\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-3600017 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"3600017\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><strong>Documents associ\u00e9s<\/strong><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-c78fe2f elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"c78fe2f\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-0a73e0b pdf2-colonne-laterale elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"0a73e0b\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p>Les essais cliniques :<\/p><ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Recherches-et-essais-cliniques-questions-reponses_Pandolfo-Puccio-Husson_Rencontre2019-Espoir-157.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Recherches et essais cliniques \u2013 questions, r\u00e9ponses_Pandolfo-Puccio-Husson_Rencontre2019 (Espoir 157)<\/a><\/li><\/ul><ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Les-Essais-cliniques-etapes-questions_M.-Pandolfo-I.-Husson_Rencontre2019-Espoir-156.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Les Essais cliniques-\u00e9tapes, questions_M. Pandolfo-I. Husson_Rencontre2019 (Espoir 156)<\/a><\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-1bae015 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"1bae015\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\" id=\"participer-essai-\u00e9tude-clinique\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-9a89d30\" data-id=\"9a89d30\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-9110aa2 elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"9110aa2\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h2 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Participer \u00e0 un essai ou une \u00e9tude clinique<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-8fb2130 elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"8fb2130\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-d5b5b59 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"d5b5b59\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tLes essais cliniques sont encadr\u00e9s par des lois et doivent ob\u00e9ir aux r\u00e8gles de bonnes pratiques cliniques. L\u2019engagement de chacun est une d\u00e9marche personnelle mais tr\u00e8s encadr\u00e9e.\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-inner-section elementor-element elementor-element-ce9dbb2 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"ce9dbb2\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-custom\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-94d7011\" data-id=\"94d7011\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-453bc83 elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"453bc83\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h3 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Participer \u00e0 un essai clinique<\/h3>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-f6dcb44 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"f6dcb44\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><span style=\"font-weight: 400;\">Un essai clinique sur un m\u00e9dicament consiste \u00e0 \u00e9tudier, selon un protocole pr\u00e9cis, les effets d\u2019une mol\u00e9cule chez l\u2019homme, qu\u2019il s\u2019agisse de volontaires malades ou sains. Le but des essais est d\u2019\u00e9tablir la s\u00e9curit\u00e9 d\u2019emploi et l\u2019efficacit\u00e9 d\u2019une substance.<\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400;\">Les essais cliniques sont encadr\u00e9s par des lois et doivent ob\u00e9ir aux r\u00e8gles de bonnes pratiques cliniques.<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"><br \/><\/span><\/p><p><span style=\"font-weight: 400;\">La participation \u00e0 un essai est une d\u00e9marche individuelle, volontaire et qui demande un engagement \u00e9clair\u00e9. Un essai clinique se fait sous la conduite d\u2019\u00e9quipes de m\u00e9decins (appel\u00e9s investigateurs), comp\u00e9tentes et exp\u00e9riment\u00e9es, qui connaissent avec pr\u00e9cision la maladie, les traitements existants et les conditions requises pour participer \u00e0 l&#8217;essai.<\/span><span style=\"font-weight: 400;\"><br \/><\/span><span style=\"font-weight: 400;\"><br \/><\/span><span style=\"font-weight: 400;\">Le m\u00e9decin doit vous expliquer l\u2019essai auquel il vous propose de participer. Seul l\u2019investigateur de l\u2019essai clinique d\u00e9cide ou non d\u2019accepter une candidature.<\/span><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-aaec3c7\" data-id=\"aaec3c7\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\" data-settings=\"{&quot;background_background&quot;:&quot;classic&quot;}\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-9e441eb elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"9e441eb\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><strong>Documents associ\u00e9s<\/strong><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-40e1fce elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"40e1fce\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-7742f75 pdf2-colonne-laterale nouvelle-fenetre elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"7742f75\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p>Registre mondial :<\/p><ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/ESP150_Inscrivez-vous-au-registre-mondial-de-lAF_H-Puccio-C-Baleydier-MC-Joguet_Janvier-2018-Espoir-150.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Inscrivez-vous au registre mondial de l\u2019AF_H Puccio, C Baleydier, MC Joguet_Janvier 2018 (Espoir 150)<\/a><\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-96e52d4 pdf2-colonne-laterale nouvelle-fenetre elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"96e52d4\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tR\u00e9flexion sur les essais cliniques :\n<ul>\n\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Participer-a-un-essai-clinique.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Participer \u00e0 un essai clinique<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n<ul>\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Complexite-des-essais-cliniques-dans-lAF_I.Husson_Aout-2018-Espoir-153.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Complexit\u00e9 des essais cliniques dans l\u2019AF_I.Husson_Ao\u00fbt 2018 (Espoir 153)<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n<ul>\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Essais-cliniques-dans-lAF-la-difficulte-de-conclure_P.Benit-P.Rustin_Juin-2018-Espoir-152.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Essais cliniques dans l\u2019AF \u2013 la difficult\u00e9 de conclure_P.B\u00e9nit, P.Rustin_Juin 2018 (Espoir 152)<\/a><\/li>\n<\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-93be2f6 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"93be2f6\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\" id=\"principaux-essais-etudes-cliniques-en-cours\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-fea89d8\" data-id=\"fea89d8\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-afcc0d4 elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"afcc0d4\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h2 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Principaux essais et \u00e9tudes cliniques en cours<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-718acbd elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"718acbd\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-inner-section elementor-element elementor-element-d7e445c elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"d7e445c\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-custom\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-311d978\" data-id=\"311d978\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-78fcb7e elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"78fcb7e\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h3 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Les essais en cours <\/h3>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-fa4969b lien-ancre elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"fa4969b\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p>\u00a0<\/p><ul><li><a href=\"#en_cours_de_recrutement\">Les essais en cours de recrutement<\/a><\/li><li><a href=\"#non_ouverts_au_recrutement\">Les essais non encore ouverts au recrutement<\/a><\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-1018fcb elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"1018fcb\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h4 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Les essais en cours de recrutement<\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-edc625a elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"edc625a\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<ul>\n \t<li><strong>Etude visant \u00e0 \u00e9valuer le Nomlabofusp chez les adolescents et les enfants AF \u2013 Promoteur : Larimar Therapeutics<\/strong>\n<ul>\n \t<li><em>Identifiant ClinicalTrials.gov<\/em>\u00a0: <a href=\"https:\/\/www.clinicaltrials.gov\/study\/NCT06681766?cond=Friedreich%20Ataxia&amp;aggFilters=status:rec%20not,studyType:int&amp;rank=2\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">NCT06681766<\/a><\/li>\n \t<li><em>Notre compr\u00e9hension du principe<\/em> : Th\u00e9rapie de remplacement de la frataxine, en utilisant le couplage de la frataxine \u00e0 une prot\u00e9ine transporteuse.<\/li>\n \t<li><em>Objectif<\/em> : \u00c9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rabilit\u00e9 du nomlabofusp (CTI-1601) chez les adolescents et les enfants atteints d&#8217;AF<\/li>\n \t<li><em>Titre\u00a0<\/em>: \u00c9tude de Phase 1 visant \u00e0 \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rabilit\u00e9, la pharmacocin\u00e9tique et la pharmacodynamique du Nomlabofusp sous-cutan\u00e9 chez les adolescents et les enfants atteints d&#8217;ataxie de Friedreich.<\/li>\n \t<li><em>Intervention \/ traitement<\/em> : Il s&#8217;agit d&#8217;une \u00e9tude randomis\u00e9e, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo, \u00e9valuant une dose de nomlabofusp bas\u00e9e sur le poids versus un plac\u00e9bo chez des adolescents et des enfants atteints d&#8217;AF. Les participants recevront une injection sous-cutan\u00e9e de 0,8 mg\/kg, avec une dose maximale de 50 mg, une fois par jour pendant 7 jours, ou placebo. L&#8217;\u00e9tude comprendra au moins deux cohortes avec au moins 12 \u00e0 15 participants dans chaque cohorte.<\/li>\n \t<li><em>Phase<\/em> : 1<\/li>\n \t<li><em>Age de participation \u00e0 l\u2019\u00e9tude<\/em> : 2 \u00e0 17 ans<\/li>\n \t<li><em>Nombre de<\/em> <em>participants<\/em> : 30<\/li>\n \t<li><em>Date de d\u00e9but de<\/em> <em>l\u2019\u00e9tude<\/em> : 06\/12\/2024 (derni\u00e8re mise \u00e0 jour : 21\/02\/2025)<\/li>\n \t<li><em>Site et contacts<\/em> : United States, Chevy Chase, Maryland, 20815; Tamanna Roshan Lal, MB ChB, 541-232-7818, <a href=\"mailto:troshanlal@UncommonCures.com\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">troshanlal@UncommonCures.com<\/a> ou Kerri Gallagher, RN, B, 267-234-2167, <a href=\"mailto:kgallagher@UncommonCures.com\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">kgallagher@UncommonCures.com<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n \t<li><strong>\u00c9tude \u00e0 doses multiples croissantes du DT-216P2 chez des patients atteints d&#8217;ataxie de Friedreich \u2013 Promoteur : Design Therapeutics<\/strong>\n<ul>\n \t<li><em>Identifiant ClinicalTrials.gov<\/em>\u00a0: <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06874010?cond=Friedreich%20ataxia&amp;term=DT-216P2&amp;rank=2\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">NCT06874010<\/a><\/li>\n \t<li><em>Notre compr\u00e9hension du principe<\/em> : Petites mol\u00e9cules, les &#8220;Gene-TAC&#8221; qui ciblent l&#8217;expansion GAA et, en construisant &#8220;un pont&#8221;, r\u00e9activent le g\u00e8ne de la frataxine.<\/li>\n \t<li><em>Objectif<\/em> : \u00c9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et la pharmacocin\u00e9tique du DT-216P2 administr\u00e9 \u00e0 doses multiples croissantes chez des patients atteints d&#8217;AF.<\/li>\n \t<li><em>Titre\u00a0<\/em>: \u00c9tude ouverte de Phase 1\/2 \u00e0 doses multiples croissantes visant \u00e0 \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et la pharmacocin\u00e9tique du DT-216P2 administr\u00e9 par voie sous-cutan\u00e9e et intraveineuse chez des patients atteints d&#8217;ataxie de Friedreich.<\/li>\n \t<li><em>Intervention \/ traitement<\/em> : Exp\u00e9rimental : le DT-216P2<\/li>\n \t<li><em>Phase<\/em> : 1\/2<\/li>\n \t<li><em>Age de participation \u00e0 l\u2019\u00e9tude<\/em> : 18 \u00e0 65 ans<\/li>\n \t<li><em>Nombre de<\/em> <em>participants<\/em> : 20<\/li>\n \t<li><em>Date de d\u00e9but de<\/em> <em>l\u2019\u00e9tude<\/em> : 06\/2025 (derni\u00e8re mise \u00e0 jour : 18\/05\/2025)<\/li>\n \t<li><em>Site et contacts<\/em> : Varlli Scott\nPhone Number: +613 8341 6228\nEmail: <a href=\"mailto:varlli.scott@mcri.edu.au\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">varlli.scott@mcri.edu.au<\/a> Sydney, New South Wales, Australia, 2031. Scientia Clinical Research Ltd. East Melbourne, Victoria, Australia, 3002. Doherty Clinical Trials. Melbourne, Victoria, Australia, 3004. Nucleus Network<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n \t<li><strong>Etude visant \u00e0 d\u00e9terminer comment le BIIB141 (Omaveloxolone) est m\u00e9tabolis\u00e9 dans l&#8217;organisme et \u00e0 en savoir plus sur son innocuit\u00e9 chez les participants \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 15 ans atteints d&#8217;ataxie de Friedreich (BOLD) \u2013 Promoteur : Biogen<\/strong>\n<ul>\n \t<li><em>Identifiant ClinicalTrials.gov<\/em>\u00a0: <a href=\"https:\/\/www.clinicaltrials.gov\/study\/NCT06054893?cond=Friedreich%20Ataxia&amp;aggFilters=status:rec%20not%20act%20enr,studyType:int&amp;rank=3\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">NCT06054893<\/a><\/li>\n \t<li><em>Notre compr\u00e9hension du principe<\/em> : L&#8217;omaveloxone active la voie Nrf2, connue pour son r\u00f4le dans la r\u00e9ponse au stress oxydatif, et qui est r\u00e9duite chez les patients atteints de l\u2019ataxie de Friedreich. En France, la HAS a octroy\u00e9 une autorisation d\u2019acc\u00e8s pr\u00e9coce, apr\u00e8s avis de l\u2019ANSM concernant le b\u00e9n\u00e9fice\/risque pr\u00e9sum\u00e9, pour SKYCLARYS\u00ae (omaveloxolone 50 mg, g\u00e9lules) dans le traitement de l\u2019ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents \u00e2g\u00e9s de 16 ans et plus.<\/li>\n \t<li><em>Objectif<\/em> : Comprendre comment le BIIB141 est m\u00e9tabolis\u00e9 dans l&#8217;organisme des enfants et des adolescents \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 15 ans.\nPrincipales questions auxquelles les chercheurs souhaitent r\u00e9pondre dans cette \u00e9tude :\n<ul>\n \t<li>Comment le corps m\u00e9tabolise-t-il le BIIB141 chez les enfants et les adolescents ?<\/li>\n \t<li>Combien de participants pr\u00e9sentent des probl\u00e8mes m\u00e9dicaux pendant l&#8217;\u00e9tude ?<\/li>\n \t<li>Y a-t-il des changements dans l&#8217;\u00e9tat de sant\u00e9 g\u00e9n\u00e9ral des participants pendant l&#8217;\u00e9tude ?<\/li>\n \t<li>Y a-t-il des changements dans la sant\u00e9 cardiaque des participants ?<\/li>\n \t<li>Y a-t-il des changements dans la fa\u00e7on dont les participants traversent la pubert\u00e9 ?<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n \t<li><em>Titre\u00a0<\/em>: \u00c9tude ouverte de Phase 1 visant \u00e0 \u00e9valuer la pharmacocin\u00e9tique, la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rabilit\u00e9, la pharmacodynamie et l&#8217;efficacit\u00e9 de l&#8217;omaveloxolone chez des enfants \u00e2g\u00e9s de \u22652 \u00e0 &lt;16 ans atteints d&#8217;ataxie de Friedreich.<\/li>\n \t<li><em>Intervention \/ traitement<\/em> : Omaveloxolone 150 mg ou dose ajust\u00e9e en fonction d&#8217;analyses suppl\u00e9mentaires de s\u00e9curit\u00e9 et de pharmacocin\u00e9tique bay\u00e9sienne de population (popPK).\n<ul>\n \t<li>Cohortes A1, A2 et A3 : participants \u00e2g\u00e9s de 12 \u00e0 &lt;16 ans.<\/li>\n \t<li>Cohorte B1 : participants \u00e2g\u00e9s de 7 \u00e0 &lt;12 ans et d\u00e9butera en parall\u00e8le avec la cohorte A2<\/li>\n \t<li>Cohorte B2 : participants \u00e2g\u00e9s de 7 \u00e0 &lt; 12 ans et d\u00e9butera en parall\u00e8le avec la cohorte A3<\/li>\n \t<li>Cohorte C1 et C2 : participants \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 &lt;7 ans<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n \t<li><em>Phase<\/em> : 1<\/li>\n \t<li><em>Age de participation \u00e0 l\u2019\u00e9tude<\/em> : 2 \u00e0 15 ans<\/li>\n \t<li><em>Nombre de<\/em> <em>participants<\/em> : 35<\/li>\n \t<li><em>Date de d\u00e9but de<\/em> <em>l\u2019\u00e9tude<\/em> : 01\/07\/2024 (derni\u00e8re mise \u00e0 jour : 07\/10\/2025)<\/li>\n \t<li><em>Site et contacts<\/em> : US Biogen Clinical Trial Center or Global Biogen Clinical Trial Center\nPhone Number: 866-633-4636\nEmail: <a href=\"mailto:clinicaltrials@biogen.com\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">clinicaltrials@biogen.com<\/a>\nDavid Lynch, MD, Children\u2019s Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104 \/ Recruiting coordinator: 215-590-2242<\/li>\n \t<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n \t<li><strong>\u00c9tude visant \u00e0 mieux comprendre les effets et la s\u00e9curit\u00e9 \u00e0 long terme du BIIB141 (omaveloxolone) chez des participants \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 15 ans atteints de l&#8217;AF \u2013 Promoteur : Biogen<\/strong>\n<ul>\n \t<li><em>Identifiant ClinicalTrials.gov<\/em>\u00a0: <a href=\"https:\/\/www.clinicaltrials.gov\/study\/NCT06953583?cond=Friedreich%20Ataxia&amp;aggFilters=status:rec%20not%20act%20enr,studyType:int&amp;rank=7\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">NCT06953583<\/a><\/li>\n \t<li><em>Notre compr\u00e9hension du principe<\/em> : L&#8217;omaveloxone active la voie Nrf2, connue pour son r\u00f4le dans la r\u00e9ponse au stress oxydatif, et qui est r\u00e9duite chez les patients atteints de l\u2019ataxia de Friedreich. En France, la HAS a octroy\u00e9 une autorisation d\u2019acc\u00e8s pr\u00e9coce, apr\u00e8s avis de l\u2019ANSM concernant le b\u00e9n\u00e9fice\/risque pr\u00e9sum\u00e9, pour SKYCLARYS\u00ae (omaveloxolone 50 mg, g\u00e9lules) dans le traitement de l\u2019ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents \u00e2g\u00e9s de 16 ans et plus.<\/li>\n \t<li><em>Objectif<\/em> : Comprendre comment le BIIB141 agit dans l&#8217;organisme et d&#8217;\u00e9valuer son innocuit\u00e9 chez les enfants et les adolescents \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 15 ans. Principales questions auxquelles les chercheurs souhaitent r\u00e9pondre dans cette \u00e9tude :\n&#8211; Comment le BIIB141 affecte-t-il l&#8217;\u00e9quilibre et la stabilit\u00e9 chez les participants AF?\n&#8211; Combien de participants pr\u00e9sentent des probl\u00e8mes m\u00e9dicaux pendant l&#8217;\u00e9tude ?\n&#8211; Y a-t-il des changements dans l&#8217;\u00e9tat de sant\u00e9 g\u00e9n\u00e9ral des participants pendant l&#8217;\u00e9tude ?\n&#8211; Y a-t-il des changements dans la sant\u00e9 cardiaque des participants ?\n&#8211; Y a-t-il des changements dans la fa\u00e7on dont les participants traversent la pubert\u00e9 ?<\/li>\n \t<li><em>Titre\u00a0<\/em>: \u00c9tude de Phase 3 en deux parties, randomis\u00e9e, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo (partie 1) et extension en ouvert (partie 2) visant \u00e0 \u00e9valuer l&#8217;efficacit\u00e9, la s\u00e9curit\u00e9, la pharmacocin\u00e9tique et la pharmacodynamique de l&#8217;omaveloxolone (BIIB141) chez des participants atteints d&#8217;ataxie de Friedreich \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 &lt; 16 ans.<\/li>\n \t<li><em>Intervention \/ traitement<\/em> : La partie 1 de l\u2019\u00e9tude est contr\u00f4l\u00e9e par placebo et la partie 2 est ouverte.\n&#8211; Exp\u00e9rimentale : Partie 1 essais contr\u00f4l\u00e9 randomis\u00e9 (ECR) : Omaveloxolone.\nLes participants recevront une dose orale unique d&#8217;omaveloxolone une fois par jour (QD) pendant une dur\u00e9e maximale de 52 semaines dans la Partie 1 de l&#8217;\u00e9tude.\nComparateur placebo : Partie 1 ECR : Placebo.\nLes participants recevront un placebo par voie orale, une fois par jour, pendant une dur\u00e9e maximale de 52 semaines dans la Partie 1 de l&#8217;\u00e9tude.\n&#8211; Exp\u00e9rimentale : Partie 2 OLE : Omaveloxolone.\nLes participants qui terminent la Partie 1 de l&#8217;\u00e9tude et qui sont \u00e9ligibles recevront une dose orale unique d&#8217;omaveloxolone, une fois par jour, pendant une p\u00e9riode pouvant aller jusqu&#8217;\u00e0 104 semaines dans la Partie 2 de l&#8217;\u00e9tude OLE.<\/li>\n \t<li><em>Phase<\/em> : 3<\/li>\n \t<li><em>Age de participation \u00e0 l\u2019\u00e9tude<\/em> : 2 \u00e0 15 ans<\/li>\n \t<li><em>Nombre de<\/em> <em>participants<\/em> : 255<\/li>\n \t<li><em>Date de d\u00e9but de<\/em> <em>l\u2019\u00e9tude<\/em> : 09\/06\/2025 (derni\u00e8re mise \u00e0 jour : 10\/11\/2025)<\/li>\n \t<li><em>Site et contacts<\/em> : 28 Sites.\nEn France <span style=\"text-decoration: underline;\"><strong>(pas encore ouvert de recrutement)<\/strong><\/span>:\n* Paris, 75012\nAP-HP &#8211; H\u00f4pital Armand Trousseau\nPrincipal Investigator : Florence Renaldo\nContact : 01 85 34 00 29 <a href=\"mailto:Florence.renaldo@aphp.fr\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Florence.renaldo@aphp.fr<\/a>* Montpellier, H\u00e9rault, 34090 &#8211;\nCHU de Montpellier &#8211; H\u00f4pital Arnaud de Villeneuve\nPrincipal Investigator : Agathe Roubertie\nContact : 33 04 67 33 01 82 <a href=\"mailto:a-roubertie@chu-montpellier.fr\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">a-roubertie@chu-montpellier.fr<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n \t<li><strong>Etude de phase IA et IB sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique AAVrh.10hFXN pour le traitement de la cardiomyopathie associ\u00e9e \u00e0 l&#8217;ataxie de Friedreich &#8211; Promoteur : Weill Medical College of Cornell University<\/strong>\n<ul>\n \t<li><em>Identifiant ClinicalTrials.gov<\/em>\u00a0: <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/results?cond=&amp;term=NCT05302271&amp;cntry=&amp;state=&amp;city=&amp;dist=\">NCT05302271<\/a><\/li>\n \t<li><em>Notre compr\u00e9hension du principe<\/em> : AAVrh.10hFXN est un virus ad\u00e9no-associ\u00e9 con\u00e7u pour porter\u00a0 le g\u00e8ne de la frataxine humaine aux cellules cardiaques.<\/li>\n \t<li><em>Objectif<\/em> : Tester la s\u00e9curit\u00e9 et l&#8217;efficacit\u00e9 pr\u00e9liminaire de l&#8217;AAVrh.10hFXN dans le traitement de la cardiomyopathie associ\u00e9e \u00e0 l&#8217;ataxie de Friedreich. L&#8217;AAVrh.10hFXN est administr\u00e9 par voie intraveineuse. Il s&#8217;agit d&#8217;une \u00e9tude de Phase 1, ouverte, \u00e0 doses croissantes.<\/li>\n \t<li><em>Titre\u00a0<\/em>: \u00c9tude de phase 1A et 1B de th\u00e9rapie g\u00e9nique avec AAVrh.10hFXN pour la cardiomyopathie de l&#8217;ataxie de Friedreich.<\/li>\n \t<li><em>Intervention \/ traitement<\/em> : AAVrh.10hFXN administr\u00e9 par voie intraveineuse et Prednisone (tous les participants suivront un traitement immunosuppresseur \u00e0 base de prednisone pendant un total de 14 semaines).<\/li>\n \t<li><em>Phase<\/em>\u00a0: 1, ouverte, d&#8217;escalade de dose<\/li>\n \t<li><em>Age de participation \u00e0 l\u2019\u00e9tude<\/em> : 18 \u00e0 50 ans<\/li>\n \t<li><em>Nombre de<\/em> <em>participants<\/em> : 25<\/li>\n \t<li><em>D\u00e9but de<\/em> <em>l\u2019\u00e9tude<\/em> : 22\/02\/2022 (derni\u00e8re mise \u00e0 jour : 16\/05\/2025)<\/li>\n \t<li><em>Site et contacts<\/em> : United States, New York: Haley Bowe 646-962-2672<a href=\"mailto:hab4007@med.cornell.edu\"> hab4007@med.cornell.edu<\/a> ou Noor Hasan: 646-962-5583 <a href=\"mailto:noh4004@med.cornell.edu\">noh4004@med.cornell.edu<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-724881e elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"724881e\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h4 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Les essais non encore ouverts au recrutement<\/h4>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-8f09660 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"8f09660\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<ul>\n \t<li><strong>\u00c9tude \u00e0 dose unique croissante du DT-216P2 chez des participants sains normaux \u2013 Promoteur : Design Therapeutics<\/strong>\n<ul>\n \t<li><em>Identifiant ClinicalTrials.gov<\/em>\u00a0: <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06772870?cond=Friedreich%20ataxia&amp;aggFilters=status:act%20not%20rec,studyType:int&amp;page=1&amp;rank=7\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">NCT06772870<\/a><\/li>\n \t<li><em>Notre compr\u00e9hension du principe<\/em> : Petites mol\u00e9cules, les &#8220;Gene-TAC&#8221; qui ciblent l&#8217;expansion GAA et, en construisant &#8220;un pont&#8221;, r\u00e9activent le g\u00e8ne de la frataxine.<\/li>\n \t<li><em>Objectif<\/em> : \u00c9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et la pharmacocin\u00e9tique de doses uniques croissantes de DT-216P2 administr\u00e9es par voie sous-cutan\u00e9e (SC) et intraveineuse (IV) \u00e0 des participants sains. Environ 36 participants seront recrut\u00e9s pour cette \u00e9tude.<\/li>\n \t<li><em>Titre\u00a0<\/em>: \u00c9tude crois\u00e9e de Phase 1, \u00e0 double aveugle, randomis\u00e9e, contr\u00f4l\u00e9e par placebo, \u00e0 dose unique croissante, visant \u00e0 \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et la pharmacocin\u00e9tique du DT-216P2 administr\u00e9 par voie sous-cutan\u00e9e et intraveineuse chez des participants sains normaux.<\/li>\n \t<li><em>Intervention \/ traitement<\/em> : Exp\u00e9rimental : le DT-216P2 sera administr\u00e9 par injection sous-cutan\u00e9e, perfusion sous-cutan\u00e9e et perfusion intraveineuse. Comparateur placebo : une solution saline normale sera utilis\u00e9e comme contr\u00f4le placebo.<\/li>\n \t<li><em>Phase<\/em> : 1<\/li>\n \t<li><em>Age de participation \u00e0 l\u2019\u00e9tude<\/em> : 18 &#8211; 45 ans<\/li>\n \t<li><em>Nombre de<\/em> <em>participants<\/em> : 36<\/li>\n \t<li><em>Date de d\u00e9but de<\/em> <em>l\u2019\u00e9tude<\/em> : 02\/2025 (derni\u00e8re mise \u00e0 jour : 21\/02\/2025)<\/li>\n \t<li><em>Site et contacts<\/em> : Melbourne, Victoria, Australia, 3004\nNucleus Network, Level 5, 89 Commercial Road\nContact : Ofer Gronen, MD\n+61 1300 715 787 <a href=\"mailto:o.gonen@nucleusnetwork.com.au\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">o.gonen@nucleusnetwork.com.au<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n \t<li><strong>\u00c9tude sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique SGT-212 dans l&#8217;AF (FALCON) \u2013 Promoteur : Solid Biosciences Inc.<\/strong>\n<ul>\n \t<li><em>Identifiant ClinicalTrials.gov<\/em>\u00a0: <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT07180355?cond=Friedreich%20ataxia&amp;aggFilters=status:act%20not%20rec,studyType:int&amp;page=2&amp;rank=11\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">NCT07180355<\/a><\/li>\n \t<li><em>Notre compr\u00e9hension du principe<\/em> : Th\u00e9rapie g\u00e9nique m\u00e9die par AAV (virus ad\u00e9no-associ\u00e9), con\u00e7u pour administrer la frataxine humaine par une double voie d&#8217;administration: une perfusion dans le noyau dentel\u00e9 (\u00e0 l&#8217;aide d&#8217;un dispositif guid\u00e9 par IRM), suivie d&#8217;une perfusion intraveineuse afin d&#8217;augmenter les niveaux th\u00e9rapeutiques de frataxine dans les noyaux dentel\u00e9s du cervelet et dans les cardiomyocytes, respectivement.<\/li>\n \t<li><em>Objectif<\/em> : \u00c9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rance du SGT-212 chez des participants atteints d&#8217;AF. Il s&#8217;agit d&#8217;une \u00e9tude de phase 1b (la premi\u00e8re chez l&#8217;homme), ouverte, visant \u00e0 d\u00e9terminer la dose optimale, qui \u00e9value la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rance du SGT-212. Il sera administr\u00e9 par double injection intra-dentel\u00e9 (IDN) et intraveineuse (IV) \u00e0 des participants atteints d&#8217;AF.\nTous les participants recevront le SGT-212 et seront inclus dans l&#8217;\u00e9tude pendant environ 5 ans.<\/li>\n \t<li><em>Titre\u00a0<\/em>: Essai clinique de phase 1b, en ouvert, visant \u00e0 d\u00e9terminer la dose optimale chez l&#8217;homme, afin d&#8217;\u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rance du SGT-212 administr\u00e9 par double voie intra-dentel\u00e9 (IDN) et intraveineuse (IV) \u00e0 des participants atteints d&#8217;ataxie de Friedreich.<\/li>\n \t<li><em>Intervention \/ traitement<\/em> : Cohorte 1 : participants non ambulatoires\nCohorte 2 : participants ambulatoires\nCohorte 3 : participants ambulatoires et non ambulatoires (affinement ou augmentation de la dose)\nTous les participant recevront une perfusion IDN bilat\u00e9rale suivie d&#8217;une perfusion IV syst\u00e9mique de SGT-212, virus ad\u00e9no-associ\u00e9 de s\u00e9rotype AAVhu68 contenant un ADN compl\u00e9mentaire optimis\u00e9 par codon (ADNc).<\/li>\n \t<li><em>Phase<\/em> : 1b<\/li>\n \t<li><em>Age de participation \u00e0 l\u2019\u00e9tude<\/em> : 18 &#8211; 40 ans<\/li>\n \t<li><em>Nombre de<\/em> <em>participants<\/em> : 10<\/li>\n \t<li><em>Date de d\u00e9but de<\/em> <em>l\u2019\u00e9tude<\/em> : 22\/10\/2025 (derni\u00e8re mise \u00e0 jour : 20\/10\/2025)<\/li>\n \t<li><em>Site et contacts<\/em> : Ohio Locations : Columbus, Ohio, United States, 43210\nThe Ohio State University\nContact : Tyson Lacher \/ <a href=\"mailto:Tyson.Lacher@osumc.edu\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Tyson.Lacher@osumc.edu<\/a>\nPrincipal Investigator : Yasushi Kisanuki, MD\nPennsylvania Locations : Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104\nThe Children&#8217;s Hospital of Philadelphia (CHOP)<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-inner-column elementor-element elementor-element-63c83e3\" data-id=\"63c83e3\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\" data-settings=\"{&quot;background_background&quot;:&quot;classic&quot;}\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-6703a10 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"6703a10\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><strong>Documents associ\u00e9s<\/strong><\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-ed262e7 elementor-widget-divider--view-line elementor-widget elementor-widget-divider\" data-id=\"ed262e7\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"divider.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-divider\">\n\t\t\t<span class=\"elementor-divider-separator\">\n\t\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-46c56e5 liens2-colonne-laterale nouvelle-fenetre elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"46c56e5\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<ul>\n \t<li><a href=\"http:\/\/www.curefa.org\/pipeline\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Projets de recherche en cours (Pipeline FARA \u2013 anglais)<\/a><\/li>\n<\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-03affaf pdf2-colonne-laterale nouvelle-fenetre elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"03affaf\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Traduction-aidant-a-comprendre-le-pipeline-FARA_Madeleine-SCHMEDER_Mars-2020.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Traduction aidant \u00e0 comprendre le pipeline FARA_Madeleine SCHMEDER_Mars 2020<\/a><\/li><\/ul><ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Essais-cliniques-dans-le-monde_Juliette-Dieusaert_2021-Espoir-162.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Les essais Cliniques dans le monde \u2013 Juliette Dieusaert \u2013 Janvier 2021(Espoir 162)<\/a><\/li><\/ul><ul><li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2023\/01\/2022-09-essai-omav-REATA.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Compte-rendu du Webinaire FARA sur l&#8217;Omaveloxolone_Essai MOXIe de REATA_Ao\u00fbt 2022<\/a><\/li><\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-1a7d421 liens2-colonne-laterale nouvelle-fenetre elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"1a7d421\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<ul>\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.youtube.com\/watch?v=j2cvjYmFuq0\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Atelier Visio du 19 d\u00e9cembre 2020 : Mieux comprendre l\u2019Ataxie de Friedreich et les pistes th\u00e9rapeutiques dans le monde anim\u00e9 par le Pr. Massimo Pondolfo<\/a><\/li>\n<br>\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/blog\/2019\/05\/25\/rencontre-annuelle-les-13-et-14-avril-a-nouan-le-fuzelier\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Table ronde sur les essais cliniques_Rencontre annuelle 2019<\/a><\/li>\n<\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-b51e175 pdf2-colonne-laterale nouvelle-fenetre elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"b51e175\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\tLa th\u00e9rapie g\u00e9n\u00e9tique :\n<ul>\n\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/La-therapie-genique_H.Puccio-M.Pandolfo_Rencontre-2019-Espoir-156.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">La th\u00e9rapie g\u00e9nique_H.Puccio-M.Pandolfo_Rencontre 2019 (Espoir 156)<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n<ul>\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Nos-approches-en-therapie-genique_H.Puccio-C.de-Montigny_Juillet-2018-Espoir-152.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Nos approches en th\u00e9rapie g\u00e9nique H. Puccio et C. de Montigny Juillet 2018 (Espoir 152)<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n<ul>\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Avancees-de-la-therapie-genique-dans-lAF-reflexions_Jane-Larkindale_Juillet-2018-Espoir-152.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Avanc\u00e9es de la th\u00e9rapie g\u00e9nique dans l\u2019AF \u2013 r\u00e9flexions_Jane Larkindale_Juillet 2018 (Espoir 152)<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n<ul>\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Travaux-de-lequipe-dHelene-Puccio-sur-la-therapie-genique_H.Puccio_Decembre-2017-Espoir-150.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Travaux de l\u2019\u00e9quipe d\u2019H\u00e9l\u00e8ne Puccio sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique_H.Puccio_D\u00e9cembre 2017 (Espoir 150)<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n<ul>\n \t<li><a href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/2022\/12\/Avancees-de-nos-recherches-en-therapies-geniques-neuronale-et-cardiaque_H.Puccio-F.Piguet_Mars-2017-Espoir-148.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Avanc\u00e9es de nos recherches en th\u00e9rapies g\u00e9niques neuronale et cardiaque_H.Puccio, F.Piguet_Mars 2017 (Espoir 148)<\/a><\/li>\n<\/ul>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-8b9661f elementor-section-full_width elementor-section-stretched elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"8b9661f\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\" data-settings=\"{&quot;stretch_section&quot;:&quot;section-stretched&quot;}\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container 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src=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/wp-content\/uploads\/elementor\/thumbs\/Logo-blanc_simple-1-q1ww1nh0svlc8x6kbcgbj84qq17mf0pfy8gdrayk1s.png\" title=\"Logo blanc_simple\" alt=\"logo AFAF (Association Fran\u00e7aise Ataxie Friedreich)\" loading=\"lazy\" \/>\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-50 elementor-top-column elementor-element elementor-element-301d943\" data-id=\"301d943\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-2b47be8 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"2b47be8\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p>Avancer ensemble,<\/p><p>C&#8217;est aussi pouvoir compter sur votre aide !<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-a663678 elementor-align-left elementor-mobile-align-left elementor-widget elementor-widget-button\" data-id=\"a663678\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"button.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-button-wrapper\">\n\t\t\t\t\t<a class=\"elementor-button elementor-button-link elementor-size-lg elementor-animation-grow\" href=\"https:\/\/www.afaf.asso.fr\/nous-soutenir\/donner\/\">\n\t\t\t\t\t\t<span class=\"elementor-button-content-wrapper\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<span class=\"elementor-button-text\">Je fais un don<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/span>\n\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La recherche clinique concerne l\u2019\u00eatre humain. Elle a pour objectifs d&#8217;am\u00e9liorer la connaissance de la maladie, am\u00e9liorer la qualit\u00e9 de vie, trouver de nouvelles m\u00e9thodes d\u2019exploration et quantification de la maladie ou de traitements,\u00a0 et d\u00e9velopper des th\u00e9rapies. 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