Vous êtes ici : > Actualités > A la Une > Etude MOXIE

A la Une

10 novembre 2019

Etude MOXIE

Capture

Le 14 octobre 2019, le laboratoire REATA a publié un communiqué sur les premiers résultats encourageants de l’essai clinique avec l’omaveloxolone, MOXIE.

https://reatapharma.gcs-web.com/node/9201/pdf

https://www.reatapharma.com/wp-content/uploads/2019/10/20191015_MOXIe_Part_2_Mgmt_Call.pdf

Nous suivons cet essai avec beaucoup d’espoirs vu les premières données.

Ci-après, résumé d’une table ronde à distance entre FARA, AFAF et quelques chercheurs. Massimo Pandolfo (Hôpital Erasme à Bruxelles, et responsable d’EFACTS) :

« Je me réjouis de cette bonne nouvelle. Il y a un certain nombre de questions qui doivent être abordées et, espérons-le, dans un avenir proche :  

  • Une incertitude pour l’instant quant à l’efficacité à long terme : ce médicament se révélera-il modificateur de la maladie ; ou ralentira-t-il de façon permanente la progression de la maladie ; ou fournira-t-il un gain de temps suivi d’une progression au même rythme, ce qui en soi constituerait un grand exploit ; ou donnera-t-il un bénéfice transitoire avec un retour éventuel à l’histoire naturelle, également remarquable, car il offrirait de toute façon une période de bien-être. 
  • Ce qui a été amélioré doit également être clarifié : les patients ont obtenu de meilleurs résultats sur l’échelle mFARS parce qu’ils avaient plus d’énergie ou étaient moins fatigués, ou parce qu’il y a eu un changement dans le processus de dysfonctionnement par rapport à la dégénérescence neurologique ? Ou encore mieux, les deux ? Il est important de signaler que l’échelle mFARS évalue aussi bien la marche (donc la fonction des membres inférieurs) que la fonction des membres supérieurs.
  • Les agences du médicament pourraient vouloir des données supplémentaires, voire des données sur l’extension avant de donner leur approbation.
  • Enfin, la sécurité ne semble pas être un problème avec les données présentées mais ceci devrait être certainement documenté clairement.

Nous ne voulons pas surinterpréter ni mal-interpréter les communiqués. En attendant la publication scientifique de l’étude, nous ne pouvons donc qu’exprimer notre souhait d’en savoir plus et surtout d’avancer. Il faut donc patienter encore un peu pour avoir plus de précisions.

 Nous espérons que cette molécule puisse déjà ralentir la maladie et qu’elle soit disponible pour un grand nombre de patients après sa validation et sa mise sur le marché s’il y a.

Un autre aspect important est le potentiel pour un traitement combiné avec d’autres médicaments en cours de développement. »

Lors de la conférence internationale de recherches sur les ataxies aux USA (IARC) mi-novembre, Reata, les cliniciens qui participent à cette étude, les chercheurs du monde entier ainsi que des représentants d’associations de patients (l’AFAF y sera) pourront interagir. Nous ne savons pas s’il est trop tôt ou pas pour les cliniciens de communiquer sur ce sujet. Nous vous tiendrons au courant dès que des éléments importants auront été publiés.

Pour le CA de l’AFAF, Juliette Dieusaert – le 6 novembre 2019