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16 octobre 2016

Appel à participer à l’étude CARFA

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 Etude CARFA, participer ! 

 Étude visant à caractériser le phénotype* cardiaque des personnes atteintes de l’Ataxie de Friedreich

*Phénotype : ensemble des caractéristiques visibles d’un organisme

Promoteur : Annapurna Therapeutics (filiale française d’Adverum Biotechnologies)- Investigateur principal : Pr Alexandra Dürr – Co-investigateurs : Dr Françoise Pousset, Pr Stéphane Hatem, Dr Alban Redeuil

(ICM et Institut de Cardiologie -Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Paris)

L’Ataxie de Friedreich (AF) associe une cardiomyopathie avec épaississement (hypertrophie) des parois du cœur, souvent silencieuse. Pourtant la cardiomyopathie peut s’avérer dans un futur proche une cible pour la thérapie génique et nous avons d’abord besoin de développer des marqueurs cliniques qui reflètent l’état cardiaque des patients AF.

L’étude CARFA a pour objectif de caractériser l’atteinte cardiaque  par différentes méthodes (clinique, test d’effort, échocardiographie, imagerie cardiaque (IRM), marqueurs biologiques, évaluation de la fatigue,…). Aucun médicament expérimental ne sera administré au cours de celle-ci.

 

L’étude s’adresse à un nombre limité de 20 patients atteints de l’ataxie de Friedreich et 20 volontaires indemnes de la maladie. Les participants se rendront à l’hôpital à 2 reprises sur un intervalle de 12 mois pour réaliser ces divers examens. Pour la bonne comparaison des données recueillies, les volontaires sains seront recrutés en fonction de leur âge et de leur sexe pour correspondre à ceux des patients participants à cette étude.

A ce jour, 14 patients et 6 volontaires sains ont leur 1ère visite planifiée, mais toute personne désirant s’investir et souhaitant faire avancer la recherche, peut se rapprocher de notre équipe afin d’évaluer leur potentielle participation selon les critères d’inclusion.

 

A l’heure actuelle, il n’y a pas de traitement efficace pour prévenir la cardiomyopathie associée à l’ataxie de Friedreich. La thérapie génique visant à corriger l’atteinte cardiaque de ces patients est porteuse d’espoir. Cette étude est donc un premier pas essentiel vers cette thérapie.

 

Contact : Joséphine CORNET

              01 57 27 46 94/ Josephine.cornet@icm-institute.org